Nieuws Binnenland

AM-Pharma op weg naar middel tegen nierfalen

Woensdag 10 maart 2010 11:23 Door Archie van Riemsdijk
Van DOW JONES NIEUWSDIENST

AMSTERDAM (Dow Jones)--AM-Pharma zoekt financierders voor vervolgonderzoek, meldt het biotechnologiebedrijf woensdag bij de presentatie van veelbelovende resultaten met een enzym voor de behandeling van acuut nierfalen.
De onderzoeksresultaten tonen aan dat het natuurlijke enzym alkalisch fosfatase de aangetaste nierfunctie van patienten verbetert en hun verblijftijd op de intensive care aanzienlijk verkort.
"Deze resultaten laten zien dat alkalisch fosfatase veelbelovend is als effectieve en veilige behandeling van acuut nierfalen", zegt chief executive Bart Wuurman van het biotechbedrijf uit Bunnik. De CEO wil met de resultaten in de hand EUR17 miljoen ophalen bij durfinvesteerders.
Nu AM-Pharma de werkzaamheid en veiligheid van het enzym overtuigend heeft aangetoond, moet het bedrijf eerst een stap terug doen, alvorens de weg naar de markt in te kunnen slaan.
Het uit koeiendarmen gehaalde enzym dat voor de klinische proeven is gebruikt, is namelijk niet geschikt voor grootschalige productie. Daarom start AM-Pharma een nieuw traject met een 'recombinante' menselijke variant van hetzelfde enzym, dat wel op grote schaal kan worden geproduceerd, dankzij genetische manipulatie.
In dit nieuwe traject kan de tweede klinische fase in 2013 worden afgerond, verwacht Wuurman. Daarna zal AM-Pharma het stokje waarschijnlijk doorgeven aan een groot farmaceutisch bedrijf, om het grootschalige derde-fase-onderzoek te bekostigen dat nodig is om het middel op de markt te brengen. Een behandeling tegen acuut nierfalen zou vervolgens "misschien in 2016" beschikbaar komen voor de markt, denkt Wuurman.
Gezien de grote behoefte en het gebrek aan concurrentie zou een effectief middel een jaaromzet van meer dan $2 miljard kunnen halen, schat AM-Pharma. In de Verenigde Staten wordt per jaar $10 miljard uitgegeven om de gevolgen van acuut nierfalen het hoofd te bieden. Volgens de CEO hebben concurrenten momenteel geen andere middelen in ontwikkeling waarvan de werking klinisch is bewezen.
Voor de ontwikkeling van de recombinante variant tot en met de tweede fase, heeft AM-Pharma EUR17 miljoen nodig van bestaande of nieuwe investeerders. AM-Pharma werd tot nu toe gefinancierd door Forbion Capital Partners en Inventages Venture Capital.
AM-Pharma CEO Wuurman is momenteel druk in gesprek met diverse partijen, waarbij het bedrijf openstaat voor verschillende opties, zoals een participatie of een optie-deal, maar ook voor partnerschappen met farmaceutische bedrijven op het gebied van ontwikkeling en marketing.
Een beursgang is in het huidige beursklimaat voorlopig nog geen optie, denkt de CEO. In 2008 blies AM-Pharma een aangekondigde beursgang af, in verband met de slechte marktomstandigheden.
Acuut nierfalen wordt onder meer veroorzaakt door een ontsteking van de nier die kan leiden tot volledig verlies van nierfunctie. De enige bestaande behandeling is dialyse: een ingrijpende, tijdrovende en ook dure ingreep, waarbij het dialyse-apparaat de functie van de nieren overneemt door het bloed van de patient buiten het lichaam te zuiveren.
Het positieve effect van het natuurlijke enzym bij acute nierproblemen was de onderzoekers opgevallen bij een eerder onderzoek naar bloedvergiftiging. Van de patienten met bloedvergiftiging - in Nederland zo'n 8.000 per jaar - krijgt gemiddeld zo'n 40% tot 50% te maken met acute nierproblemen.
De nieuwe onderzoeksresultaten tonen, naast een feitelijke verbetering van de aangetaste nierfunctie, ook de grote economische winst die een werkzaam middel tegen nierfalen kan opleveren voor de gezondheidszorg.
In het onderzoek hadden de patienten met acuut nierfalen die het middel kregen toegediend, gemiddeld behoefte aan tien uur dialyse, veel minder dan de 53 uur voor de placebo-groep. Patienten die het enzym kregen toegediend verbleven veel korter op de intensive care: gemiddeld 10 dagen, tegen 25 dagen voor de placebo-groep.
"Een dag op de intensive care kost zo'n EUR2.000", illustreert professor Peter Pickkers, onderzoeker experimentele intensive care van het Radboud Ziekenhuis in Nijmegen, de kosten die samenhangen met nierfalen. "En een dialyse-apparaat heeft een filter, dat elke 24 uur moet worden vervangen. Dat filter alleen kost al EUR600 euro", aldus Pickkers.

Archie van Riemsdijk; Dow Jones Nieuwsdienst; +31-20-5715201; archie.vanriemsdijk@dowjones.com