Forum Arrowhead Research geopend

1. Tom3 31 oktober 2025 11:56

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 07 dec 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3051

     Gegeven: 673

   •    Aantal posts: 11.713

   quote:

   harvester schreef op 30 oktober 2025 21:58:

   [...]
   
   Arrowhead doet het dit jaar gelukkig een stuk beter dan in de afgelopen jaren en ben blij dat ik op USD 15 dit jaar behoorlijk heb bijgekocht.
   
   Alny had ik jaren geleden ook beter kunnen kopen toen een familielid mij daar op wees, maar toen had ik Arrowhead al gekocht met het idee dat het net zo goed als Alny kon worden.
   
   Tom, wat vind je van Anavex? Blarcamesine voor Alzheimer is volgens mij een succes aan het worden al zit het denk ik nog zeer onvoldoende in de waardering van Anavex.
   

   De beurs lijkt inderdaad niet erg onder de indruk van de laatste Blarcamesine resultaten. Maar ja het Alzheimer kerkhof ligt boordevol met slachtoffers. Eerst zien dan geloven? Hoe was het bijwerkingenprofiel? Ik lees verder ook niet veel over Anavex. Zou een groeibriljant kunnen worden.
   
   Een markt waar wel alle seinen op groen staan is de obesitasmarkt waar jaarlijks al $150 miljard wordt omgezet. Volgens mij verklaart dit de recente opmars van Arrowhead. Die hart medicijnen zijn echt klein bier als je met INHBE of ALK7 zou kunnen scoren. Er zijn een aantal groters (Novartis en Roche?) die hier de boot gemist hebben. Dat maakt mensen hebberig.
2. Tom3 1 november 2025 22:11

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 07 dec 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3051

     Gegeven: 673

   •    Aantal posts: 11.713

   1 op 300 mensen heeft in potentie HD??
   
   en.hdbuzz.net/how-big-is-the-huntingt...
3. Tom3 1 november 2025 22:56

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 07 dec 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3051

     Gegeven: 673

   •    Aantal posts: 11.713

   quote:

   Tom3 schreef op 1 november 2025 22:11:

   1 op 300 mensen heeft in potentie HD??
   
   en.hdbuzz.net/how-big-is-the-huntingt...
   

   Sorry, verkeerde draadje.
4. Missolapola 4 november 2025 13:34

   auteur info

   • Missolapola

     Lid sinds: 21 dec 2018

     Laatste bezoek: 04 dec 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 399

     Gegeven: 317

   •    Aantal posts: 858

   Arrowhead Pharmaceuticals to Participate in Upcoming November 2025 Conferences
   November 4, 2025
   PASADENA, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Nov. 4, 2025-- Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) today announced that it is scheduled to participate in the following upcoming events:
   
   American Heart Association (AHA) Scientific Sessions 2025 – November 7-10, 2025
   
   Title: Rationale and Design: Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate Efficacy and Safety of Zodasiran in Adolescents and Adults with Homozygous Familial
   Date/Time: November 10, 2025, 2:34 pm CST
   Type: Moderated Poster Presentation
   Presenter: Gerald Watts
   
   American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) – The Liver Meeting 2025 – November 7-11, 2025
   
   Title: FAZIRSIRAN IS EFFECTIVE IN EARLY AND ADVANCED FIBROSIS IN PATIENTS WITH ALPHA-1 ANTITRYPSIN DEFICIENCY-ASSOCIATED LIVER DISEASE
   Date/Time: November 9, 2025, 8:00 am EST
   Session: Distinct Pathways, Shared Progress: Metabolic/Genetic Disorders & Biliary Physiology
   
   Title: ARTIFICIAL INTELLIGENCE-BASED QFIBROSIS® ANALYSIS CORRELATES WITH CHANGES IN HISTOLOGICAL FEATURES IN ALPHA-1 ANTITRYPSIN DEFICIENCY-ASSOCIATED LIVER DISEASE FOLLOWING TREATMENT WITH FAZIRSIRAN
   Date/Time: November 9, 2025, 8:00 am EST
   Session: Distinct Pathways, Shared Progress: Metabolic/Genetic Disorders & Biliary Physiology
   
   Title: LIVER STIFFNESS RESPONSE AND HETEROGENEITY ASSESSED VIA MAGNETIC RESONANCE ELASTOGRAPHY IN ALPHA-1 ANTITRYPSIN DEFICIENCY-ASSOCIATED LIVER DISEASE: RESULTS: FROM PHASE 2 STUDIES OF FAZIRSIRAN
   Date/Time: November 9, 2025, 8:00 am EST
   Session: Poster Session Liver Fibrogenesis and Non-Parenchymal Cell Biology
   
   Title: E SERUM MICRORNA SEQUENCING IDENTIFIED FAZIRSIRAN TREATMENTRESPONSIVE MICRORNAS IN PATIENTS WITH ALPHA-1 ANTITRYPSIN DEFICIENCY-ASSOCIATED LIVER DISEASE AND A PI*ZZ GENOTYPE
   Date/Time: November 9, 2025, 8:00 am EST
   Session: Poster Session Metabolic and Genetic Disease
   
   Jefferies Global Healthcare Conference 2025 – November 17-20, 2025
   
   Type: Fireside Chat Presentation
   Date/Time: November 19, 2025, 11:00 a.m. GMT
   
   TD Cowen's Virtual Treatment Advancements in Obesity & Related Disorders – November 24, 2025
   
   Type: Fireside Chat Presentation
   Date/Time: November 24, 2025, 1:30 p.m. EST
5. harvester 9 november 2025 22:23

   auteur info

   • harvester

     Lid sinds: 01 apr 2004

     Laatste bezoek: 04 dec 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2038

     Gegeven: 1910

   •    Aantal posts: 4.267

   quote:

   Missolapola schreef op 4 november 2025 13:34:

   Arrowhead Pharmaceuticals to Participate in Upcoming November 2025 Conferences
   November 4, 2025
   PASADENA, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Nov. 4, 2025-- Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) today announced that it is scheduled to participate in the following upcoming events:
   
   American Heart Association (AHA) Scientific Sessions 2025 – November 7-10, 2025
   
   Title: Rationale and Design: Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate Efficacy and Safety of Zodasiran in Adolescents and Adults with Homozygous Familial
   Date/Time: November 10, 2025, 2:34 pm CST
   Type: Moderated Poster Presentation
   Presenter: Gerald Watts
   
   American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) – The Liver Meeting 2025 – November 7-11, 2025
   
   Title: FAZIRSIRAN IS EFFECTIVE IN EARLY AND ADVANCED FIBROSIS IN PATIENTS WITH ALPHA-1 ANTITRYPSIN DEFICIENCY-ASSOCIATED LIVER DISEASE
   Date/Time: November 9, 2025, 8:00 am EST
   Session: Distinct Pathways, Shared Progress: Metabolic/Genetic Disorders & Biliary Physiology
   
   Title: ARTIFICIAL INTELLIGENCE-BASED QFIBROSIS® ANALYSIS CORRELATES WITH CHANGES IN HISTOLOGICAL FEATURES IN ALPHA-1 ANTITRYPSIN DEFICIENCY-ASSOCIATED LIVER DISEASE FOLLOWING TREATMENT WITH FAZIRSIRAN
   Date/Time: November 9, 2025, 8:00 am EST
   Session: Distinct Pathways, Shared Progress: Metabolic/Genetic Disorders & Biliary Physiology
   
   Title: LIVER STIFFNESS RESPONSE AND HETEROGENEITY ASSESSED VIA MAGNETIC RESONANCE ELASTOGRAPHY IN ALPHA-1 ANTITRYPSIN DEFICIENCY-ASSOCIATED LIVER DISEASE: RESULTS: FROM PHASE 2 STUDIES OF FAZIRSIRAN
   Date/Time: November 9, 2025, 8:00 am EST
   Session: Poster Session Liver Fibrogenesis and Non-Parenchymal Cell Biology
   
   Title: E SERUM MICRORNA SEQUENCING IDENTIFIED FAZIRSIRAN TREATMENTRESPONSIVE MICRORNAS IN PATIENTS WITH ALPHA-1 ANTITRYPSIN DEFICIENCY-ASSOCIATED LIVER DISEASE AND A PI*ZZ GENOTYPE
   Date/Time: November 9, 2025, 8:00 am EST
   Session: Poster Session Metabolic and Genetic Disease
   
   Jefferies Global Healthcare Conference 2025 – November 17-20, 2025
   
   Type: Fireside Chat Presentation
   Date/Time: November 19, 2025, 11:00 a.m. GMT
   
   TD Cowen's Virtual Treatment Advancements in Obesity & Related Disorders – November 24, 2025
   
   Type: Fireside Chat Presentation
   Date/Time: November 24, 2025, 1:30 p.m. EST
   

   18 November is pdufa date voor ploza, dus dat kan mogelijk wat doen.
   Fazirsiran fase 2 data kunnen interessant zijn, maar fase 3 doet Takeda en is pas in recruiting van deelnemers. Daarna 2 jaar volgen dus dat wordt dan al gauw nog 3 jaar voor er resultaten zijn dus denk ik of 2028 of 2029.
6. Tom3 12 november 2025 10:42

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 07 dec 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3051

     Gegeven: 673

   •    Aantal posts: 11.713

   Waardevolle inzichten van Dirk Haussecker tav Ploza!! op x/Twitter:
   
   Dirk Haussecker
   @RNAiAnalyst
   ·
   2h
   Having read $IONS sHTG olezarsen paper, truly believe $arwr is coming out as winner in ApoC3 competition.
   
   While showing tremendous pancreatitis benefit, olezarsen INCREASED LDLc by over 50% (from low 60mg/dL levels); not seen in $ARWR studies.
   
   This alone could be show-stopper to wide adoption; then there is liver fat increases (vuponersen hello), >50% have ALT/AST >ULN, increase in glycated hemoglobin (this is similar to $ARWR).
7. Hulskof 12 november 2025 15:53

   auteur info

   • Hulskof

     Lid sinds: 17 apr 2018

     Laatste bezoek: 07 dec 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1254

     Gegeven: 302

   •    Aantal posts: 3.822

   quote:

   Tom3 schreef op 12 november 2025 10:42:

   Waardevolle inzichten van Dirk Haussecker tav Ploza!! op x/Twitter:
   
   Dirk Haussecker
   @RNAiAnalyst
   ·
   2h
   Having read $IONS sHTG olezarsen paper, truly believe $arwr is coming out as winner in ApoC3 competition.
   
   While showing tremendous pancreatitis benefit, olezarsen INCREASED LDLc by over 50% (from low 60mg/dL levels); not seen in $ARWR studies.
   
   This alone could be show-stopper to wide adoption; then there is liver fat increases (vuponersen hello), >50% have ALT/AST >ULN, increase in glycated hemoglobin (this is similar to $ARWR).
   

   Ja, dat overzicht van Dirk klopt helaas niet. De Core-Timi 72a trial gaf geen significante wijziging in LDL.
8. Tom3 13 november 2025 10:18

   auteur info

   • Tom3

     Lid sinds: 25 jan 2015

     Laatste bezoek: 07 dec 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 3051

     Gegeven: 673

   •    Aantal posts: 11.713

   quote:

   Hulskof schreef op 12 november 2025 15:53:

   [...]
   
   Ja, dat overzicht van Dirk klopt helaas niet. De Core-Timi 72a trial gaf geen significante wijziging in LDL.
   

   Vreemd, op X heeft Haussecker een aantal staafdiagrammen gepresenteerd waaruit opgemaakt kan worden dat er wel een duidelijke verhoging was van het LDL bij Olezarsen.
9. Hulskof 13 november 2025 11:23

   auteur info

   • Hulskof

     Lid sinds: 17 apr 2018

     Laatste bezoek: 07 dec 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1254

     Gegeven: 302

   •    Aantal posts: 3.822

   Ik weet het. Ze komen hier vandaan:
   
   www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa251276...
   
   Dit is wat Holden ervan zegt (voor wat het waard is):
   
   The wording in the article is VERY confusing. The 62.0% and 57.9% values are not increases in LDL-C. They correspond to the placebo-adjusted percent reductions in ApoB for the 50 mg (N=205) and 80 mg (N=204) doses, respectively, in the CORE-TIMI 72a trial. ApoB is a critical marker of atherogenic particle number, and these deep reductions (-62.0% and -57.9%) underscore olezarsen's favorable impact on CV risk, despite the marginal change in LDL-C. The graph's layout places ApoB immediately left of LDL-C, and the dramatic ApoB bars visually dominate. 3) Haussecker's post cropped the image to highlight safety/lipids but didn't clarify the labels, leading to the "over 50% LDL-C increase" narrative. Pages 8-9 explicitly state "LDL cholesterol levels did not change significantly" (page 8, paragraph 2). 4) Haussecker was simply wrong. All very confusing. All in my opinion, of course.
   
   My underlying conclusion based on ALL data beyond just this confusing NEJM article, is that ARWR has the superior drug. If nothing else, apply common sense. Would you rather go to the Doc 1/Mo or 1/3Mo? There is more but that's a big difference. All in my opinion, of course.
   
   Hoe dan ook, ik heb diverse AI-tools laten zoeken. Allemaal beweren ze geen significante stijging van LDL bij Olezarsen.
10. Hulskof 18 november 2025 17:38

    auteur info

    • Hulskof

      Lid sinds: 17 apr 2018

      Laatste bezoek: 07 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1254

      Gegeven: 302

    •    Aantal posts: 3.822

    Redemplo (plozasiran) is goedgekeurd. Dat hebben we dan alvast gehad. ;-)
    
    www.reuters.com/business/healthcare-p...
12. Missolapola 18 november 2025 17:42

    auteur info

    • Missolapola

      Lid sinds: 21 dec 2018

      Laatste bezoek: 04 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 399

      Gegeven: 317

    •    Aantal posts: 858

    www.fda.gov/drugs/novel-drug-approval...
    
    Plozasiran goedgekeurd door FDA!
13. Missolapola 18 november 2025 18:28

    auteur info

    • Missolapola

      Lid sinds: 21 dec 2018

      Laatste bezoek: 04 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 399

      Gegeven: 317

    •    Aantal posts: 858

    Arrowhead Pharmaceuticals Announces FDA Approval of REDEMPLO® (plozasiran) to Reduce Triglycerides in Adults with Familial Chylomicronemia Syndrome (FCS)
    
    November 18, 2025
    
    - REDEMPLO is the first and only FDA-approved medicine to be studied in patients with genetically confirmed and clinically diagnosed FCS
    
    - People living with FCS have extremely high triglyceride levels and a substantially higher risk of acute pancreatitis and related long-term complications, often resulting in a reduced quality of life
    
    - The FDA approval is based on positive results from the Phase 3 PALISADE study where REDEMPLO significantly reduced triglycerides from baseline and lowered the numerical incidence of acute pancreatitis compared to placebo
    
    - Arrowhead will host a conference call and webcast today at 1:30 p.m. ET
    
    PASADENA, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Nov. 18, 2025-- Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved REDEMPLO (plozasiran), a small interfering RNA (siRNA) medicine, as an adjunct to diet to reduce triglycerides in adults with familial chylomicronemia syndrome (FCS). FCS is a severe, rare disease, with an estimated 6,500 people in the U.S. living with genetic or clinical FCS, characterized by triglyceride levels that can be 10 to 100 times higher than normal leading to a substantially higher risk of developing acute, recurrent, and potentially fatal pancreatitis. REDEMPLO is the first and only FDA-approved siRNA medicine for people living with FCS and can be self-administered at home with a simple subcutaneous injection once every three months. REDEMPLO utilizes the proprietary and differentiated Targeted RNAi Molecule (TRiM™) platform and is Arrowhead’s first FDA-approved medicine, marking a major milestone for the company as it transitions into commercial-stage.
14. Tom3 18 november 2025 20:33

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 07 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3051

      Gegeven: 673

    •    Aantal posts: 11.713

    Shortbelang was recent gestegen naar 11 miljoen+ stuks. Denk dat die de komende tijd gezien ook de zeer prettige produkteigenschappen de komende jaren een probleempje hebben:
    www.nasdaq.com/market-activity/stocks...
15. Hulskof 19 november 2025 16:16

    auteur info

    • Hulskof

      Lid sinds: 17 apr 2018

      Laatste bezoek: 07 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1254

      Gegeven: 302

    •    Aantal posts: 3.822

    Holden op Discord:
    
    I am thinking the increase to 288 patients immediately follows the approval language for FCS and so this trial includes both geno and pheno whereas before they may have only been enrolling geno. That's just speculative. But clearly they want to add more patients and are broadening the patient base, supported by what you/Ja point out...now only need 1 documented event in 60 Mos vs 2 in 12 Mos. Also clearly hit the gas on sites. I wonder if the site adds in the countries they are adding is in anticipation of bringing on a potential partner? To CA's comment on the call that while they are driving towards broad country registration (and reimbursement), they are also interested in the right partnership deal. He was speaking about FCS as an orphan but there is no way, given their $60k pricing decision, that the orphan FCS pop has any economic meaning the ARWR. Clearly they are driving as hard as they can towards a major pharma deal to fend off IONS in the broader sHTG market. Upon further reflection (since last night) I suspect they have the partner identified and that the pricing change is a component of what that partner would be seeking. That would tie out to the rapid site and patient adds which clearly they have been planning/executing over the past several weeks/months. I would not be AT ALL surprised to hear them announce a MAJOR sHTG partnership deal in advance of their 11/25 CC. That would have been the reason they had no problem announcing the $60k pricing. Because it is already a done deal (Impossible for them to dial back a dramatic price announcement/cut). I suspect IONS is soiling their pants at the moment. It certain all points in that direction. All in my opinion, of course.
16. de tuinman 21 november 2025 17:31

    auteur info

    • de tuinman

      Lid sinds: 15 dec 2009

      Laatste bezoek: 07 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4042

      Gegeven: 2259

    •    Aantal posts: 12.897

    Waarom is de koers reactie er niet? Toch toestemming voor een 1e medicijn.
17. Hulskof 22 november 2025 12:28

    auteur info

    • Hulskof

      Lid sinds: 17 apr 2018

      Laatste bezoek: 07 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1254

      Gegeven: 302

    •    Aantal posts: 3.822

    quote:

    de tuinman schreef op 21 november 2025 17:31:

    Waarom is de koers reactie er niet? Toch toestemming voor een 1e medicijn.
    

    Waarom zou er koersreactie zijn? De koers is al opgelopen vanaf 9. Goedkeuring was volledig ingeprijst, want een nagenoege zekerheid. De indicatie is ontzettend klein (6500 patiënten). Ionis deed ook niks op goedkeuring van Olezarsen. P3 data voor sHTG zal wel wat met de koers doen.
18. de tuinman 22 november 2025 13:42

    auteur info

    • de tuinman

      Lid sinds: 15 dec 2009

      Laatste bezoek: 07 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 4042

      Gegeven: 2259

    •    Aantal posts: 12.897

    quote:

    Hulskof schreef op 22 november 2025 12:28:

    [...]
    
    Waarom zou er koersreactie zijn? De koers is al opgelopen vanaf 9. Goedkeuring was volledig ingeprijst, want een nagenoege zekerheid. De indicatie is ontzettend klein (6500 patiënten). Ionis deed ook niks op goedkeuring van Olezarsen. P3 data voor sHTG zal wel wat met de koers doen.
    

    Ok, duidelijk. Ik vind de waardering Arrowhead laag, maar daarom houd ik deze nog maar ff goed vast.
19. Missolapola 24 november 2025 13:49

    auteur info

    • Missolapola

      Lid sinds: 21 dec 2018

      Laatste bezoek: 04 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 399

      Gegeven: 317

    •    Aantal posts: 858

    Arrowhead Pharmaceuticals Earns $200 Million Milestone Payment from Sarepta Therapeutics
    November 24, 2025
    PASADENA, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Nov. 24, 2025-- Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) today announced that it has earned a $200 million milestone payment from Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT). The milestone was earned when Arrowhead achieved the second development milestone event in a Phase 1/2 clinical study of ARO-DM1, also called SRP-1003, an investigational RNA interference (RNAi) therapeutic for the treatment of type 1 myotonic dystrophy (DM1), the most common adult-onset muscular dystrophy. In accordance with the license and collaboration agreement with Sarepta, Arrowhead expects to receive this payment within 60 days.
    
    The second milestone event was reached following a drug safety committee review, subsequent authorization to dose escalate, and achievement of a pre-specified patient enrollment target. Accrual of patients in cohort 4 (6 mg/kg) of the multiple ascending dose (MAD) portion of the study is nearly complete and the company intends to initiate enrollment in cohort 5 (12 mg/kg) in the first quarter of 2026.
20. Stock81 24 november 2025 16:01

    auteur info

    • Stock81

      Lid sinds: 26 mrt 2019

      Laatste bezoek: 05 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 50

      Gegeven: 8

    •    Aantal posts: 107

    quote:

    de tuinman schreef op 22 november 2025 13:42:

    [...]
    
    Ok, duidelijk. Ik vind de waardering Arrowhead laag, maar daarom houd ik deze nog maar ff goed vast.
    

    Ik vind deze krankzinnig laag.
    Het is een cliché maar het begint pas.
    Als zelfs nog maar de helft van de pijplijn succesvol is...
    
    en intussen harken we weer 200m binnen
21. Tom3 25 november 2025 19:39

    auteur info

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 07 dec 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3051

      Gegeven: 673

    •    Aantal posts: 11.713

    Alle euforie ten spijt, wat is er bekend over de vorderingen/uitslagen tav ARO-RAGE? Dit was enige jaren geleden toch de grote belofte? Nu wordt er in alle talen over gezwegen.