Pharming april

1. Sharen 28 april 2025 10:03

   auteur info

   • Sharen

     Lid sinds: 06 feb 2018

     Laatste bezoek: 23 mei 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 11136

     Gegeven: 6114

   •    Aantal posts: 5.144

   quote:

   Natal schreef op 28 april 2025 09:53:

   Idd de koeienlijn is afgestoten. Nee, niet schamen maar een business beslissing nav dat de FDA een volledig nieuw beoordelingsproces eiste tav koeienruconest. Dat was niet haalbaar.
   

   De ‘business beslissingen’ werden nogal terloops gemeld, dus toch enige schaamte denk ik dan.
   
   Want dat het ‘niet haalbaar’ was had men natuurlijk al veel eerder moeten checken bij de FDA, vóórdat al die pijplijn kosten gemaakt werden.
   
   En op zich nu ook gewoon ‘zand erover’ betreffende die oude pijplijn, iedereen maakt fouten.
   
   Maar mijn punt is dat er nú dus geen pijplijn meer zal komen met Ruconest indicaties.
   
   De huidige nieuwe pijplijn ziet er veelbelovender uit.
2. Beur 28 april 2025 10:14

   auteur info

   • Beur

     Lid sinds: 26 dec 2022

     Laatste bezoek: 24 mei 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6763

     Gegeven: 518

   •    Aantal posts: 3.748

   quote:

   Sharen schreef op 28 april 2025 10:03:

   [...]
   De ‘business beslissingen’ werden nogal terloops gemeld, dus toch enige schaamte denk ik dan.
   
   Want dat het ‘niet haalbaar’ was had men natuurlijk al veel eerder moeten checken bij de FDA, vóórdat al die pijplijn kosten gemaakt werden.
   
   En op zich nu ook gewoon ‘zand erover’ betreffende die oude pijplijn, iedereen maakt fouten.
   
   Maar mijn punt is dat er nú dus geen pijplijn meer zal komen met Ruconest indicaties.
   
   De huidige nieuwe pijplijn ziet er veelbelovender uit.
   

   Mwahh. Het was denk ik niet alleen maar niet naïviteit hoor. Ze zijn niet helemaal achterlijk in Leiden en wisten dondersgoed wat FDA zou kunnen eisen betreffende deze nieuwe projecten.
   Er komt voor mij ook een aardig stukje noodzakelijk "warmhouden van de interesse voor het bedrijf" bij.
3. Natal 28 april 2025 10:16

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 25 mei 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5775

     Gegeven: 604

   •    Aantal posts: 9.564

   Met de beleidswijziging van de FDA helemaal interessant. Ben benieuwd wat dit kan opleveren voor Pharming.
4. aextracker 28 april 2025 10:18

   auteur info

   • aextracker

     Lid sinds: 23 feb 2006

     Laatste bezoek: 24 mei 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 11254

     Gegeven: 2085

   •    Aantal posts: 15.712

   quote:

   fanaat schreef op 28 april 2025 09:58:

   Die koeien lijn was niet goed voorbereid. Tweemaal daaraan begonnen met veel bombari door opschalingsmogelijkheden. Niet de enige blunder van de vorige baas. Oss en vele mogelijkheden richness zijn ook op zijn conto te schrijven. De laatste kl1333 kan iets worden maar
   

   Typische discussie van "oude koeien uit de sloot halen"!
   Mooier vooruitzicht om nu met de KL 1333 en nieuwe crew\piloot op grote hoogte naar nieuwe bestemmingen te vliegen, die niet eerder verkend zijn :).
5. Beur 28 april 2025 10:20

   auteur info

   • Beur

     Lid sinds: 26 dec 2022

     Laatste bezoek: 24 mei 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6763

     Gegeven: 518

   •    Aantal posts: 3.748

   quote:

   Natal schreef op 28 april 2025 10:16:

   Met de beleidswijziging van de FDA helemaal interessant. Ben benieuwd wat dit kan opleveren voor Pharming.
   

   Is die al geëffectueerd dan?
   Ik sta er ambivalent tegenover: enerzijds worden patiënten sneller geholpen met een mogelijk effectief preparaat. Anderzijds worden de potentiële negatieve lange termijn-effecten nu meer naar het bordje van de (eerste) patiënten verschoven.
6. Triple A 28 april 2025 10:26

   auteur info

   • Triple A

     Lid sinds: 04 nov 2021

     Laatste bezoek: 24 mei 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5353

     Gegeven: 743

   •    Aantal posts: 1.635

   quote:

   Beur schreef op 28 april 2025 09:54:

   [...]Een andere reden en misschien wel de meest belangrijke is dat het maar de vraag is of Ruc bij al die aandoeningen wel het gewenste effect zou hebben gehad. Ik denk namelijk van niet. Als het echt potentieel had gehad had Ph. wel doorgezet. En bij echt interessante vooruitzichten zijn er altijd wel grote geldschieters te vinden.
   

   Ruconest voor pre-eclampsie was bij voorbaat kansloos:
   
   

   • Pre-eclampsie is een acute complicatie en geen duidelijk gedefinieerde ziekte;

   • De oorzaak van pre-eclampsie is onduidelijk;

   • De werving van patiënten (zwangere vrouwen) was uitermate lastig omdat het geen chronische aandoening is maar een acute complicatie en omdat het gevolgen heeft voor twee “personen” (de zwangere en de ongeboren vrucht.

   
   Het is met name de vorige CEO kwalijk te nemen dat hij kasmiddelen heeft gealloceerd naar projecten met een extreem lage kans van slagen (pre-eclampsie) of een volstrekt ontbrekende toegevoegde waarde (Nasdaq notering)
   
   In de laatste jaren heeft de CEO zich echter wel verbeterd met de lage startinvestering voor de Leniolisib licentie en de overname van Abliva.
   
   _
7. Natal 28 april 2025 10:26

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 25 mei 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5775

     Gegeven: 604

   •    Aantal posts: 9.564

   quote:

   Beur schreef op 28 april 2025 10:20:

   [...]Is die al geëffectueerd dan?
   Ik sta er ambivalent tegenover: enerzijds worden patiënten sneller geholpen met een mogelijk effectief preparaat. Anderzijds worden de potentiële negatieve lange termijn-effecten nu meer naar het bordje van de patiënt verschoven.
   

   Nee nog niet geëffectueerd. Maar dat komt er echt wel aan. Het is al een tijd in voorbereiding en de voornemens lijken mij rock solid. Vooral ook omdat de commissioner een warm voorstander is. Trouwens de patiëntenbelangen input krijgt een grotere rol.
   
   Ook positief, de aan Pharma bedrijven gelieerde FDA ambtenaren worden losgeweekt van die bedrijven.
   
   Er is een veiligheidsmechanisme bedacht: continue monitoring om zoveel mogelijk veiligheidsdata te verzamelen. Uiteraard is deelname op vrijwillige basis.
8. Natal 28 april 2025 10:28

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 25 mei 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 5775

     Gegeven: 604

   •    Aantal posts: 9.564

   Jongens, oude koeien uit de sloot.
   
   Niet meer interessant.
9. Sharen 28 april 2025 10:29

   auteur info

   • Sharen

     Lid sinds: 06 feb 2018

     Laatste bezoek: 23 mei 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 11136

     Gegeven: 6114

   •    Aantal posts: 5.144

   quote:

   Beur schreef op 28 april 2025 10:14:

   [...]Mwahh. Het was denk ik niet alleen maar niet naïviteit hoor. Ze zijn niet helemaal achterlijk in Leiden en wisten dondersgoed wat FDA zou kunnen eisen betreffende deze nieuwe projecten.
   Er komt voor mij ook een aardig stukje noodzakelijk "warmhouden van de interesse voor het bedrijf" bij.
   

   Oops, als dat waar is zou dat wel zéér opmerkelijk zijn.
   
   Miljoenen aan pijplijnkosten uitgeven, alleen maar om ‘de interesse voor het bedrijf warm te houden’ ?
   
   Ik ben het met je eens dat De Vries vaak een ‘veelbelover’ was, maar die koeienlijn was, denk ik, gewoon ordinair mismanagement.
10. Drieklezoor 28 april 2025 10:30

    auteur info

    • Drieklezoor

      Lid sinds: 07 aug 2018

      Laatste bezoek: 24 mei 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1260

      Gegeven: 525

    •    Aantal posts: 3.607

    We krijgen weer even de ruimte van het algoritme .
12. Beur 28 april 2025 10:34

    auteur info

    • Beur

      Lid sinds: 26 dec 2022

      Laatste bezoek: 24 mei 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6763

      Gegeven: 518

    •    Aantal posts: 3.748

    quote:

    Triple A schreef op 28 april 2025 10:26:

    [...]
    
    Ruconest voor pre-eclampsie was bij voorbaat kansloos:
    
    

    • Pre-eclampsie is een acute complicatie en geen duidelijk gedefinieerde ziekte;

    • De oorzaak van pre-eclampsie is onduidelijk;

    • De werving van patiënten uitermate lastig omdat het geen chronische aandoening is maar een acute complicatie en omdat het gevolgen heeft voor twee “personen” (de zwangere en de ongeboren vrucht.

    
    Het is met name de vorige CEO kwalijk te nemen dat hij kasmiddelen heeft gealloceerd naar projecten met een zeer lage kans van slagen (pre-eclampsie) of een volstrekt ontbrekende toegevoegde waarde (Nasdaq notering)
    
    In de laatste jaren heeft de CEO zich echter wel verbeterd met de lage startinvestering voor de Leniolisib licentie en de overname van Abliva.
    
    _
    

    En niet alleen Pre-eclampsie. Ook Ruc voor Covid was kansloos en met AKI/DGF was men al een jaar of 20 eerder bezig geweest. Zoals gezegd: het was wat mij betreft ook een beetje warmhouden van de interesse voor het bedrijf.
    
    Of lenio echt een pecuniair succes wordt moeten we nog afwachten maar het lijkt in ieder geval geen mislukking te worden (en dat is al heel wat !) en over Abliva en de kansen van haar KL1333 valt op dit moment nog nauwelijks wat te zeggen.
13. Beur 28 april 2025 10:38

    auteur info

    • Beur

      Lid sinds: 26 dec 2022

      Laatste bezoek: 24 mei 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6763

      Gegeven: 518

    •    Aantal posts: 3.748

    quote:

    Natal schreef op 28 april 2025 10:26:

    [...]
    
    Nee nog niet geëffectueerd. Maar dat komt er echt wel aan. Het is al een tijd in voorbereiding en de voornemens lijken mij rock solid. Vooral ook omdat de commissioner een warm voorstander is. Trouwens de patiëntenbelangen input krijgt een grotere rol.
    
    Ook positief, de aan Pharma bedrijven gelieerde FDA ambtenaren worden losgeweekt van die bedrijven.
    
    Er is een veiligheidsmechanisme bedacht: continue monitoring om zoveel mogelijk veiligheidsdata te verzamelen. Uiteraard is deelname op vrijwillige basis.
    

    Het is typisch meer de stijl van Trump: in plaats van voorafgaand grondig onderzoek gewoon wat doen en dan zien wat er van komt.
14. Beur 28 april 2025 10:44

    auteur info

    • Beur

      Lid sinds: 26 dec 2022

      Laatste bezoek: 24 mei 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6763

      Gegeven: 518

    •    Aantal posts: 3.748

    quote:

    Sharen schreef op 28 april 2025 10:29:

    [...]
    Oops, als dat waar is zou dat wel zéér opmerkelijk zijn.
    
    Miljoenen aan pijplijnkosten uitgeven, alleen maar om ‘de interesse voor het bedrijf warm te houden’ ?
    
    Ik ben het met je eens dat De Vries vaak een ‘veelbelover’ was, maar die koeienlijn was, denk ik, gewoon ordinair mismanagement.
    

    Ik schreef niet dat dit "alleen'' de oorzaak zou zijn geweest maar dat dit een factor is die meegespeeld heeft.
    Het weerspiegelt wat mij betreft een soort van wanhoop van het MT in die tijd: men wist best wel wat de consequenties bij de regulerende autoriteit zouden kunnen zijn maar men moest wat.
    Sijmen ook een beetje in de bluffende stijl van Trump: allerlei balletjes opgooien en hopen dat van die vele balletjes er wel eentje gevangen gaat worden en wat gaat op leveren. Je kunt het ook een meer Amerikaanse stijl van ondernemen noemen.
15. Natal 28 april 2025 10:56

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 25 mei 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5775

      Gegeven: 604

    •    Aantal posts: 9.564

    quote:

    Beur schreef op 28 april 2025 10:38:

    [...]Het is typisch meer de stijl van Trump: in plaats van voorafgaand grondig onderzoek gewoon wat doen en dan zien wat er van komt.
    

    Nee zo zit het niet. Maar lees anders die links die ik in het weekend heb gepost.
16. BassieNL 28 april 2025 11:04

    auteur info

    • BassieNL

      Lid sinds: 13 okt 2018

      Laatste bezoek: 24 mei 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 9888

      Gegeven: 2592

    •    Aantal posts: 14.223

    In een heel kort tijdsbestek:
    
    * zijn allerlei onderzoeken naar Ruconest indicaties gestopt
    * is onderzoek naar andere toediening Ruconest gestopt
    * is de koeienlijn gestopt
    * is de stekker getrokken uit het plan een eigen fabriek neer te zetten
    * is Pompe/Fabry (met een andere konijnengroep) gestopt
    
    En de plannen die er ooit waren om de Ruconest productielijn in China te dupliceren lijkt ook verder weg dan ooit.
    
    Pharming heeft de noodzaak ingezien om het over een andere boeg te gooien en hoopt succes te behalen met andere soorten weesgeneesmiddelen. Het succes van het eigen transgene productieplatform is eindig. Het is ook niet meer iets van deze tijd om dieren te modificeren om medicijnen te ontwikkelen.
17. Beur 28 april 2025 11:04

    auteur info

    • Beur

      Lid sinds: 26 dec 2022

      Laatste bezoek: 24 mei 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6763

      Gegeven: 518

    •    Aantal posts: 3.748

    quote:

    Natal schreef op 28 april 2025 10:56:

    [...]
    
    Nee zo zit het niet. Maar lees anders die links die ik in het weekend heb gepost.
    

    Het is kort gezegd toch: geen fase III meer, met andere woorden de patiënt een paar jaar sneller aan het preparaat en vervolgens aan de hand van de ervaringen van de patiënten in de loop der tijd de kwaliteiten van het medicijn vaststellen?
18. Beur 28 april 2025 11:10

    auteur info

    • Beur

      Lid sinds: 26 dec 2022

      Laatste bezoek: 24 mei 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 6763

      Gegeven: 518

    •    Aantal posts: 3.748

    quote:

    BassieNL schreef op 28 april 2025 11:04:

    In een heel kort tijdsbestek:
    
    * zijn allerlei onderzoeken naar Ruconest indicaties gestopt
    * is onderzoek naar andere toediening Ruconest gestopt
    * is de koeienlijn gestopt
    * is de stekker getrokken uit het plan een eigen fabriek neer te zetten
    * is Pompe/Fabry (met een andere konijnengroep) gestopt
    
    En de plannen die er ooit waren om de Ruconest productielijn in China te dupliceren lijkt ook verder weg dan ooit.
    
    Pharming heeft de noodzaak ingezien om het over een andere boeg te gooien en hoopt succes te behalen met andere soorten weesgeneesmiddelen. Het succes van het eigen transgene productieplatform is eindig. Het is ook niet meer iets van deze tijd om dieren te modificeren om medicijnen te ontwikkelen.
    

    Eens maar het punt van discussie was dat Ph. m.i. eigenlijk al minstens een jaar of 15 wist dat het transgene productieplatform weinig toekomst had (dat schreef ik hier al meer dan 15 jaar geleden!) maar naar buiten liet doorschijnen dat dit niet zo was. Onder meer door het het aankondigen van allerlei nieuwe indicaties voor Ruc, het opzetten van een koeienlijn, het plan voor een eigen fabriek etc..
    Om het bedrijf te laten overleven werd het een zaak van jarenlang verwachtingen scheppen.
19. Natal 28 april 2025 11:14

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 25 mei 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5775

      Gegeven: 604

    •    Aantal posts: 9.564

    quote:

    Beur schreef op 28 april 2025 11:04:

    [...]Het is kort gezegd toch: geen fase III meer, met andere woorden de patiënt een paar jaar sneller aan het preparaat en vervolgens aan de hand van de ervaringen van de patiënten in de loop der tijd de kwaliteiten van het medicijn vaststellen?
    

    Dat is toch wat anders dan " gewoon maar wat doen".
    
    Het gaat om ( ultra) rare diseases waar anders niet of nauwelijks een medicijn voor wordt ontwikkeld. Wat moet je dan om toch die ontwikkeling op gang te brengen. Op basis van wetenschappelijke kennis over een stof die werkzaam is maar nog niet de volledige veiligheid is vastgesteld doortrials op een verantwoorde manier ter beschikking te stellen aan patiënten die er naar smachten is niet zo,n heel gek idee.
20. Natal 28 april 2025 11:15

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 25 mei 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5775

      Gegeven: 604

    •    Aantal posts: 9.564

    Wat een lange zin! Maar goed, je begrijpt het wel.
21. Natal 28 april 2025 11:15

    auteur info

    • Natal

      Lid sinds: 17 apr 2009

      Laatste bezoek: 25 mei 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 5775

      Gegeven: 604

    •    Aantal posts: 9.564

    Nu fietsen!