Pharming Mei

1. voda 21 mei 2025 06:31

   auteur info

   • voda

     Lid sinds: 02 dec 2005

     Laatste bezoek: 16 jun 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 96653

     Gegeven: 23391

   •    Aantal posts: 390.152

   quote:

   bestens schreef op 21 mei 2025 04:34:

   [...]
   
   Welke website is dit ook alweer?
   

   marketviewer.equiduct.com/
   
   En dan Pharming invullen (of een ander aandeel)
2. Natal 21 mei 2025 06:50

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 16 jun 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6197

     Gegeven: 638

   •    Aantal posts: 9.970

   Ook al is het vroeg, ik ben nooit te beroerd voor een prikkelende stelling of opmerking: Stel, theoretisch: de orphan Cures act komt er door en Pharming vraagt orphan status aan voor CVID en PID s. Stel: over een jaar is het nieuwe beleid van dr Makary actief: probable cause, geen fase drie meer nodig. Pharming vraagt op deze basis goedkeuring voor beide indicaties aan. Wat gaan we dan zien aan koers? Ik durf er bijna niet aan te denken. En al helemaal niet als voor kl1333 dezelfde route wordt gevolgd: geen fase drie.
3. Cybertom 21 mei 2025 07:12

   auteur info

   • Cybertom

     Lid sinds: 02 jul 2003

     Laatste bezoek: 16 jun 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 2279

     Gegeven: 305

   •    Aantal posts: 3.886

   quote:

   Natal schreef op 21 mei 2025 06:50:

   Ook al is het vroeg, ik ben nooit te beroerd voor een prikkelende stelling of opmerking: Stel, theoretisch: de orphan Cures act komt er door en Pharming vraagt orphan status aan voor CVID en PID s. Stel: over een jaar is het nieuwe beleid van dr Makary actief: probable cause, geen fase drie meer nodig. Pharming vraagt op deze basis goedkeuring voor beide indicaties aan. Wat gaan we dan zien aan koers? Ik durf er bijna niet aan te denken. En al helemaal niet als voor kl1333 dezelfde route wordt gevolgd: geen fase drie.
   

   Ik had begrepen dat voor KL1333 überhaupt geen Fase 3 nodig was, volgens mij werd dat bij de overname al vermeld.
4. Natal 21 mei 2025 07:33

   auteur info

   • Natal

     Lid sinds: 17 apr 2009

     Laatste bezoek: 16 jun 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 6197

     Gegeven: 638

   •    Aantal posts: 9.970

   quote:

   Cybertom schreef op 21 mei 2025 07:12:

   [...]
   
   Ik had begrepen dat voor KL1333 überhaupt geen Fase 3 nodig was, volgens mij werd dat bij de overname al vermeld.
   

   Nu je het zegt....ja idd.
5. aextracker 21 mei 2025 07:50

   auteur info

   • aextracker

     Lid sinds: 23 feb 2006

     Laatste bezoek: 13 jun 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 11523

     Gegeven: 2133

   •    Aantal posts: 15.904

   quote:

   Cybertom schreef op 21 mei 2025 07:12:

   [...]
   
   Ik had begrepen dat voor KL1333 überhaupt geen Fase 3 nodig was, volgens mij werd dat bij de overname al vermeld.
   

   Mwah, volgens mij ligt het iets genuanceerder..............
   
   Over KL1333
   KL1333 is ontwikkeld voor de behandeling van chronische vermoeidheid en myopathie (spierzwakte)
   bij genetisch bevestigde volwassen patiënten met een primaire mitochondriale aandoening. De
   diagnose kan MELAS-MIDD en KSS-CPEO-spectrumstoornissen omvatten, evenals het MERRF
   syndroom. Het kandidaat-geneesmiddel is bedoeld voor chronische orale behandeling. KL1333 kan de
   verhouding tussen NAD+ en NADH herstellen en leidt zo tot de vorming van nieuwe mitochondriën en
   verbeterde energieniveaus. In een cohort van patiënten met mitochondriale ziekten in een fase 1a/b
   studie toonden de patiënten die KL1333 kregen zowel verbeteringen in vermoeidheidssymptomen als
   functionele verbeteringen. KL1333 wordt momenteel geëvalueerd in een wereldwijde, mogelijk
   registrerende, Fase 2-studie (de FALCON-studie) en heeft zowel in de VS als in Europa de aanwijzing
   weesgeneesmiddel en in de VS de aanwijzing Fast Track gekregen.
   Over de FALCON-studie
   FALCON is een wereldwijd fase 2-onderzoek waarbij door loting wordt bepaald wie het medicijn krijgt
   en wie een placebo, en dat mogelijk kan leiden tot registratie van het medicijn. De studie beoordeelt
   de veiligheid en werkzaamheid van KL1333 bij volwassen patiënten met een primaire mitochondriale
   aandoening die last hebben van aanhoudende, slopende vermoeidheid en myopathie (spierzwakte),
   de meest voorkomende en meest invaliderende symptomen.
   In totaal worden 180 patiënten met mitochondriale DNA-mutaties die aan de toelatingscriteria
   voldoen in een verhouding van 3:2 door loting verdeeld om gedurende 48 weken twee keer per dag
   KL1333 (50mg-100mg) of een placebo te krijgen. De twee alternatieve primaire uitkomsteindpunten
   beoordelen aanhoudende vermoeidheid (met behulp van de PROMIS® Vermoeidheid Mitochondriale
   Ziekte Korte Vragenlijst) en myopathie (met behulp van de 30-seconden zit-naar-sta test). Slechts één
   van deze uitkomsten hoeft positief te zijn om goedkeuring voor het in de handel brengen aan te
   kunnen vragen.
   Een tussentijdse analyse van de 24-weekse gegevens van de eerste groep patiënten bevestigde het
   sterke veiligheidsprofiel van KL1333. Beide primaire uitkomsteindpunten doorstonden de
   futiliteitsanalyse, wat betekent dat beide de potentie hebben om klinisch voordeel aan te tonen in de
   eindanalyse van het onderzoek.
   
   Mijn begrip is, dat Falcon 2 \ fast track KL1333 leidt tot versnelde doorlooptijden en pro-aktieve samenwerking\informatie uitwisseling met de FDA gedurende fase 2 - 3.
   Het ontslaat Pharming Group NV NIET van de verplichting om fase 3 te doorlopen.
   Daarmee tevens de reden, waarom het tijdspad naar marktintroduktie (bij goedkeuring) na de goede resultaten gedurende fase 2 \FALCON nog immer 3 jaar betreft en leidt tot 2028.
6. BassieNL 21 mei 2025 08:00

   auteur info

   • BassieNL

     Lid sinds: 13 okt 2018

     Laatste bezoek: 17 jun 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 9973

     Gegeven: 2617

   •    Aantal posts: 14.283

   quote:

   Cybertom schreef op 21 mei 2025 07:12:

   [...]
   
   Ik had begrepen dat voor KL1333 überhaupt geen Fase 3 nodig was, volgens mij werd dat bij de overname al vermeld.
   

   ***Given that mitochondrial diseases are orphan diseases, a Phase 2 study in these patients, if successful, has the potential to be considered registrational.
   
   abliva.com/research-and-development/#...
7. Meester 21 mei 2025 08:04

   auteur info

   • Meester

     Lid sinds: 16 mrt 2022

     Laatste bezoek: 16 jun 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 190

     Gegeven: 54

   •    Aantal posts: 498

   Ben eigenlijk wel benieuwd hoe de nieuwe ceo tegen een reverse split aankijkt.
   
   Of een eventuele emissie.
   
   Hij gaat hoe dan ook een hele andere koers varen als zijn voorganger.
8. Voorheen_bekend_als_Test 21 mei 2025 08:06

   auteur info

   • Voorheen_bekend_als_Test

     Lid sinds: 26 okt 2023

     Laatste bezoek: 16 jun 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 1248

     Gegeven: 951

   •    Aantal posts: 2.152

   quote:

   BassieNL schreef op 21 mei 2025 08:00:

   [...]
   
   ***Given that mitochondrial diseases are orphan diseases, a Phase 2 study in these patients, if successful, has the potential to be considered registrational.
   
   abliva.com/research-and-development/#...
   

   Bassie, kun je mij/ons eraan helpen herinneren wat de voorwaarden voor het vervullen van "potential" zijn?
9. aextracker 21 mei 2025 08:06

   auteur info

   • aextracker

     Lid sinds: 23 feb 2006

     Laatste bezoek: 13 jun 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 11523

     Gegeven: 2133

   •    Aantal posts: 15.904

   quote:

   BassieNL schreef op 21 mei 2025 08:00:

   [...]
   
   ***Given that mitochondrial diseases are orphan diseases, a Phase 2 study in these patients, if successful, has the potential to be considered registrational.
   
   abliva.com/research-and-development/#...
   

   The FALCON study is investigating whether the study medicine, KL1333, improves fatigue levels and physical abilities of people living with mitochondrial disease. We are also evaluating the tolerability of the study medicine. For this study, the effects of KL1333 are compared with those from a placebo (a pill that looks like the study medicine but contains no active medicine). The study medicine (or placebo) is a tablet that is taken twice daily during the treatment period of 48 weeks.
   
   Participation in the FALCON study is divided into 3 parts:
   
   Screening and baseline: 8-12 weeks
   Treatment: 48 weeks
   Safety follow-up: 5 weeks Total duration: 61 – 65 weeks
10. BassieNL 21 mei 2025 08:07

    auteur info

    • BassieNL

      Lid sinds: 13 okt 2018

      Laatste bezoek: 17 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 9973

      Gegeven: 2617

    •    Aantal posts: 14.283

    quote:

    Meester schreef op 21 mei 2025 08:04:

    Ben eigenlijk wel benieuwd hoe de nieuwe ceo tegen een reverse split aankijkt.
    
    Of een eventuele emissie.
    
    Hij gaat hoe dan ook een hele andere koers varen als zijn voorganger.
    

    Vraag het hem op de AVA.
12. aextracker 21 mei 2025 08:07

    auteur info

    • aextracker

      Lid sinds: 23 feb 2006

      Laatste bezoek: 13 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 11523

      Gegeven: 2133

    •    Aantal posts: 15.904

    quote:

    Meester schreef op 21 mei 2025 08:04:

    Hij gaat hoe dan ook een hele andere koers varen als zijn voorganger.
    
    

    UIt welke feiten\gebeurtenissen leidt je dat af ?
13. BassieNL 21 mei 2025 08:08

    auteur info

    • BassieNL

      Lid sinds: 13 okt 2018

      Laatste bezoek: 17 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 9973

      Gegeven: 2617

    •    Aantal posts: 14.283

    quote:

    Voorheen_bekend_als_Test schreef op 21 mei 2025 08:06:

    [...]
    
    Bassie, kun je mij/ons eraan helpen herinneren wat de voorwaarden voor het vervullen van "potential" zijn?
    

    Dat weet ik niet.
    
    Abliva schermde al langer met dit gegeven.
    Zie het jaarverslag 2023.
    
    storage.mfn.se/865d0d1c-8e22-4132-896...
14. Meester 21 mei 2025 08:25

    auteur info

    • Meester

      Lid sinds: 16 mrt 2022

      Laatste bezoek: 16 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 190

      Gegeven: 54

    •    Aantal posts: 498

    quote:

    aextracker schreef op 21 mei 2025 08:07:

    [...]
    
    UIt welke feiten\gebeurtenissen leidt je dat af ?
    

    Hij is direct gestart met een bezuiniging binnen het bedrijf.
    
    Er komt vast en zeker meer aan.
15. Voorheen_bekend_als_Test 21 mei 2025 08:26

    auteur info

    • Voorheen_bekend_als_Test

      Lid sinds: 26 okt 2023

      Laatste bezoek: 16 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1248

      Gegeven: 951

    •    Aantal posts: 2.152

    quote:

    BassieNL schreef op 21 mei 2025 08:08:

    [...]
    Dat weet ik niet.
    
    Abliva schermde al langer met dit gegeven.
    Zie het jaarverslag 2023.
    
    storage.mfn.se/865d0d1c-8e22-4132-896...
    

    Dank je wel.
    
    Zonder enig inzicht in de reikwijdte van het woord "potential" betekent het de facto vrij weinig tot niets. Het klinkt mij in de oren als ergens tussen de 20% en 40%. Ik ga er voor wat betreft KL1333 dan ook van uit dat er gewoon een fase 3-onderzoek moeten worden doorlopen.
16. Vertrouwen 21 mei 2025 08:28

    auteur info

    • Vertrouwen

      Lid sinds: 14 apr 2023

      Laatste bezoek: 14 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3288

      Gegeven: 2399

    •    Aantal posts: 2.316

    Als je alle ontwikkelingen in ogenschouw neemt (en dat heb ik altijd gezegd )gaat Pharming een geweldige toekomst tegemoet.
    
    Er staat zoveel op stapel dat het oogsten kan beginnen.
    
    Succes aan alle believers !!
17. hangklok 21 mei 2025 08:38

    auteur info

    • hangklok

      Lid sinds: 26 okt 2012

      Laatste bezoek: 16 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 363

      Gegeven: 25

    •    Aantal posts: 5.024

    quote:

    voda schreef op 20 mei 2025 17:48:

    [...]
    Ach, mijn GAK zit nu in de buurt van de €130 of zo. Dat gaat dus niet gebeuren.....
    

    Goedemorgen Voda,
    Als je er nu 60.000 stukjes bij koopt voor 0,905 is je GAK 1,9698284
    Berekening 60.000x0,905=54.300+341,52(in porto)+64.292,78(verlies tot nu toe)=118.934,30:60.378=1,9698284 kun je toch nog met een goed gevoel op de 2 euro BBQ komen
18. voda 21 mei 2025 08:40

    auteur info

    • voda

      Lid sinds: 02 dec 2005

      Laatste bezoek: 16 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 96653

      Gegeven: 23391

    •    Aantal posts: 390.152

    quote:

    hangklok schreef op 21 mei 2025 08:38:

    [...]
    Goedemorgen Voda,
    Als je er nu 60.000 stukjes bij koopt voor 0,905 is je GAK 1,9698284
    Berekening 60.000x0,905=54.300+341,52(in porto)+64.292,78(verlies tot nu toe)=118.934,30:60.378=1,9698284 kun je toch nog met een goed gevoel op de 2 euro BBQ komen
    

    Dat gaat dus echt niet meer gebeuren! Ik heb al vaker posities van boven de 100k stukken gehad.
    Nu is het einde exercitie.
    Ik heb al te vaak mijn neus gestoten met Pharming.
19. hangklok 21 mei 2025 08:44

    auteur info

    • hangklok

      Lid sinds: 26 okt 2012

      Laatste bezoek: 16 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 363

      Gegeven: 25

    •    Aantal posts: 5.024

    mijn GAK bij Pharming is 0.976671 juist door het middelen. Ik heb ook op 1,26 gestaan.
    Bij Alfen is dat op dit moment anders .....Wat een drama -18k ongeveer
20. aextracker 21 mei 2025 08:49

    auteur info

    • aextracker

      Lid sinds: 23 feb 2006

      Laatste bezoek: 13 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 11523

      Gegeven: 2133

    •    Aantal posts: 15.904

    quote:

    Meester schreef op 21 mei 2025 08:25:

    [...]
    
    Hij is direct gestart met een bezuiniging binnen het bedrijf.
    
    Er komt vast en zeker meer aan.
    

    Dat beleid was al ingezet in H 2 2024 o.l.v. Sijmen de Vries.
21. aextracker 21 mei 2025 08:50

    auteur info

    • aextracker

      Lid sinds: 23 feb 2006

      Laatste bezoek: 13 jun 2025

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 11523

      Gegeven: 2133

    •    Aantal posts: 15.904

    quote:

    Vertrouwen schreef op 21 mei 2025 08:28:

    Als je alle ontwikkelingen in ogenschouw neemt (en dat heb ik altijd gezegd )gaat Pharming een geweldige toekomst tegemoet.
    
    Er staat zoveel op stapel dat het oogsten kan beginnen.
    
    Succes aan alle believers !!
    

    je doet je alias wel eer aan !