Beurs.nl monitor iconMarkt Monitor
  • AEX -7,86 922,62 -0,84%
  • DE40 -255,22 23.516,23 -1,07%
  • US500^ 0,00 5.978,57 0,00%
  • US30^ 0,00 42.205,70 0,00%
  • EUR/USD +0,00 1,1548 +0,01%
  • WTI 0,00 71,34 0,00%
  • Gold spot +46,41 3.432,55 +1,37%

Pharming Mei

3.167 Posts
Pagina: «« 1 ... 99 100 101 102 103 ... 159 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 8 Natal 21 mei 2025 06:50
    Ook al is het vroeg, ik ben nooit te beroerd voor een prikkelende stelling of opmerking: Stel, theoretisch: de orphan Cures act komt er door en Pharming vraagt orphan status aan voor CVID en PID s. Stel: over een jaar is het nieuwe beleid van dr Makary actief: probable cause, geen fase drie meer nodig. Pharming vraagt op deze basis goedkeuring voor beide indicaties aan. Wat gaan we dan zien aan koers? Ik durf er bijna niet aan te denken. En al helemaal niet als voor kl1333 dezelfde route wordt gevolgd: geen fase drie.
  2. forum rang 4 Cybertom 21 mei 2025 07:12
    quote:

    Natal schreef op 21 mei 2025 06:50:

    Ook al is het vroeg, ik ben nooit te beroerd voor een prikkelende stelling of opmerking: Stel, theoretisch: de orphan Cures act komt er door en Pharming vraagt orphan status aan voor CVID en PID s. Stel: over een jaar is het nieuwe beleid van dr Makary actief: probable cause, geen fase drie meer nodig. Pharming vraagt op deze basis goedkeuring voor beide indicaties aan. Wat gaan we dan zien aan koers? Ik durf er bijna niet aan te denken. En al helemaal niet als voor kl1333 dezelfde route wordt gevolgd: geen fase drie.
    Ik had begrepen dat voor KL1333 überhaupt geen Fase 3 nodig was, volgens mij werd dat bij de overname al vermeld.
  3. forum rang 8 Natal 21 mei 2025 07:33
    quote:

    Cybertom schreef op 21 mei 2025 07:12:

    [...]

    Ik had begrepen dat voor KL1333 überhaupt geen Fase 3 nodig was, volgens mij werd dat bij de overname al vermeld.
    Nu je het zegt....ja idd.
  4. forum rang 9 aextracker 21 mei 2025 07:50
    quote:

    Cybertom schreef op 21 mei 2025 07:12:

    [...]

    Ik had begrepen dat voor KL1333 überhaupt geen Fase 3 nodig was, volgens mij werd dat bij de overname al vermeld.
    Mwah, volgens mij ligt het iets genuanceerder..............

    Over KL1333
    KL1333 is ontwikkeld voor de behandeling van chronische vermoeidheid en myopathie (spierzwakte)
    bij genetisch bevestigde volwassen patiënten met een primaire mitochondriale aandoening. De
    diagnose kan MELAS-MIDD en KSS-CPEO-spectrumstoornissen omvatten, evenals het MERRF
    syndroom. Het kandidaat-geneesmiddel is bedoeld voor chronische orale behandeling. KL1333 kan de
    verhouding tussen NAD+ en NADH herstellen en leidt zo tot de vorming van nieuwe mitochondriën en
    verbeterde energieniveaus. In een cohort van patiënten met mitochondriale ziekten in een fase 1a/b
    studie toonden de patiënten die KL1333 kregen zowel verbeteringen in vermoeidheidssymptomen als
    functionele verbeteringen. KL1333 wordt momenteel geëvalueerd in een wereldwijde, mogelijk
    registrerende, Fase 2-studie (de FALCON-studie) en heeft zowel in de VS als in Europa de aanwijzing
    weesgeneesmiddel en in de VS de aanwijzing Fast Track gekregen.
    Over de FALCON-studie
    FALCON is een wereldwijd fase 2-onderzoek waarbij door loting wordt bepaald wie het medicijn krijgt
    en wie een placebo, en dat mogelijk kan leiden tot registratie van het medicijn. De studie beoordeelt
    de veiligheid en werkzaamheid van KL1333 bij volwassen patiënten met een primaire mitochondriale
    aandoening die last hebben van aanhoudende, slopende vermoeidheid en myopathie (spierzwakte),
    de meest voorkomende en meest invaliderende symptomen.
    In totaal worden 180 patiënten met mitochondriale DNA-mutaties die aan de toelatingscriteria
    voldoen in een verhouding van 3:2 door loting verdeeld om gedurende 48 weken twee keer per dag
    KL1333 (50mg-100mg) of een placebo te krijgen. De twee alternatieve primaire uitkomsteindpunten
    beoordelen aanhoudende vermoeidheid (met behulp van de PROMIS® Vermoeidheid Mitochondriale
    Ziekte Korte Vragenlijst) en myopathie (met behulp van de 30-seconden zit-naar-sta test). Slechts één
    van deze uitkomsten hoeft positief te zijn om goedkeuring voor het in de handel brengen aan te
    kunnen vragen.
    Een tussentijdse analyse van de 24-weekse gegevens van de eerste groep patiënten bevestigde het
    sterke veiligheidsprofiel van KL1333. Beide primaire uitkomsteindpunten doorstonden de
    futiliteitsanalyse, wat betekent dat beide de potentie hebben om klinisch voordeel aan te tonen in de
    eindanalyse van het onderzoek.

    Mijn begrip is, dat Falcon 2 \ fast track KL1333 leidt tot versnelde doorlooptijden en pro-aktieve samenwerking\informatie uitwisseling met de FDA gedurende fase 2 - 3.
    Het ontslaat Pharming Group NV NIET van de verplichting om fase 3 te doorlopen.
    Daarmee tevens de reden, waarom het tijdspad naar marktintroduktie (bij goedkeuring) na de goede resultaten gedurende fase 2 \FALCON nog immer 3 jaar betreft en leidt tot 2028.
  5. forum rang 8 BassieNL 21 mei 2025 08:00
    quote:

    Cybertom schreef op 21 mei 2025 07:12:

    [...]

    Ik had begrepen dat voor KL1333 überhaupt geen Fase 3 nodig was, volgens mij werd dat bij de overname al vermeld.
    ***Given that mitochondrial diseases are orphan diseases, a Phase 2 study in these patients, if successful, has the potential to be considered registrational.

    abliva.com/research-and-development/#...
  6. Meester 21 mei 2025 08:04
    Ben eigenlijk wel benieuwd hoe de nieuwe ceo tegen een reverse split aankijkt.

    Of een eventuele emissie.

    Hij gaat hoe dan ook een hele andere koers varen als zijn voorganger.
  7. forum rang 6 Voorheen_bekend_als_Test 21 mei 2025 08:06
    quote:

    BassieNL schreef op 21 mei 2025 08:00:

    [...]

    ***Given that mitochondrial diseases are orphan diseases, a Phase 2 study in these patients, if successful, has the potential to be considered registrational.

    abliva.com/research-and-development/#...
    Bassie, kun je mij/ons eraan helpen herinneren wat de voorwaarden voor het vervullen van "potential" zijn?
  8. forum rang 9 aextracker 21 mei 2025 08:06
    quote:

    BassieNL schreef op 21 mei 2025 08:00:

    [...]

    ***Given that mitochondrial diseases are orphan diseases, a Phase 2 study in these patients, if successful, has the potential to be considered registrational.

    abliva.com/research-and-development/#...
    The FALCON study is investigating whether the study medicine, KL1333, improves fatigue levels and physical abilities of people living with mitochondrial disease. We are also evaluating the tolerability of the study medicine. For this study, the effects of KL1333 are compared with those from a placebo (a pill that looks like the study medicine but contains no active medicine). The study medicine (or placebo) is a tablet that is taken twice daily during the treatment period of 48 weeks.

    Participation in the FALCON study is divided into 3 parts:

    Screening and baseline: 8-12 weeks
    Treatment: 48 weeks
    Safety follow-up: 5 weeks Total duration: 61 – 65 weeks
  9. forum rang 8 BassieNL 21 mei 2025 08:07
    quote:

    Meester schreef op 21 mei 2025 08:04:

    Ben eigenlijk wel benieuwd hoe de nieuwe ceo tegen een reverse split aankijkt.

    Of een eventuele emissie.

    Hij gaat hoe dan ook een hele andere koers varen als zijn voorganger.
    Vraag het hem op de AVA.
  10. forum rang 9 aextracker 21 mei 2025 08:07
    quote:

    Meester schreef op 21 mei 2025 08:04:

    Hij gaat hoe dan ook een hele andere koers varen als zijn voorganger.

    UIt welke feiten\gebeurtenissen leidt je dat af ?
  11. forum rang 8 BassieNL 21 mei 2025 08:08
    quote:

    Voorheen_bekend_als_Test schreef op 21 mei 2025 08:06:

    [...]

    Bassie, kun je mij/ons eraan helpen herinneren wat de voorwaarden voor het vervullen van "potential" zijn?
    Dat weet ik niet.

    Abliva schermde al langer met dit gegeven.
    Zie het jaarverslag 2023.

    storage.mfn.se/865d0d1c-8e22-4132-896...
  12. Meester 21 mei 2025 08:25
    quote:

    aextracker schreef op 21 mei 2025 08:07:

    [...]

    UIt welke feiten\gebeurtenissen leidt je dat af ?
    Hij is direct gestart met een bezuiniging binnen het bedrijf.

    Er komt vast en zeker meer aan.
  13. forum rang 6 Voorheen_bekend_als_Test 21 mei 2025 08:26
    quote:

    BassieNL schreef op 21 mei 2025 08:08:

    [...]
    Dat weet ik niet.

    Abliva schermde al langer met dit gegeven.
    Zie het jaarverslag 2023.

    storage.mfn.se/865d0d1c-8e22-4132-896...
    Dank je wel.

    Zonder enig inzicht in de reikwijdte van het woord "potential" betekent het de facto vrij weinig tot niets. Het klinkt mij in de oren als ergens tussen de 20% en 40%. Ik ga er voor wat betreft KL1333 dan ook van uit dat er gewoon een fase 3-onderzoek moeten worden doorlopen.
  14. forum rang 6 Vertrouwen 21 mei 2025 08:28
    Als je alle ontwikkelingen in ogenschouw neemt (en dat heb ik altijd gezegd )gaat Pharming een geweldige toekomst tegemoet.

    Er staat zoveel op stapel dat het oogsten kan beginnen.

    Succes aan alle believers !!
  15. forum rang 4 hangklok 21 mei 2025 08:38
    quote:

    voda schreef op 20 mei 2025 17:48:

    [...]
    Ach, mijn GAK zit nu in de buurt van de €130 of zo. Dat gaat dus niet gebeuren.....
    Goedemorgen Voda,
    Als je er nu 60.000 stukjes bij koopt voor 0,905 is je GAK 1,9698284
    Berekening 60.000x0,905=54.300+341,52(in porto)+64.292,78(verlies tot nu toe)=118.934,30:60.378=1,9698284 kun je toch nog met een goed gevoel op de 2 euro BBQ komen
  16. forum rang 10 voda 21 mei 2025 08:40
    quote:

    hangklok schreef op 21 mei 2025 08:38:

    [...]
    Goedemorgen Voda,
    Als je er nu 60.000 stukjes bij koopt voor 0,905 is je GAK 1,9698284
    Berekening 60.000x0,905=54.300+341,52(in porto)+64.292,78(verlies tot nu toe)=118.934,30:60.378=1,9698284 kun je toch nog met een goed gevoel op de 2 euro BBQ komen
    Dat gaat dus echt niet meer gebeuren! Ik heb al vaker posities van boven de 100k stukken gehad.
    Nu is het einde exercitie.
    Ik heb al te vaak mijn neus gestoten met Pharming.
  17. forum rang 4 hangklok 21 mei 2025 08:44
    mijn GAK bij Pharming is 0.976671 juist door het middelen. Ik heb ook op 1,26 gestaan.
    Bij Alfen is dat op dit moment anders .....Wat een drama -18k ongeveer
  18. forum rang 9 aextracker 21 mei 2025 08:49
    quote:

    Meester schreef op 21 mei 2025 08:25:

    [...]

    Hij is direct gestart met een bezuiniging binnen het bedrijf.

    Er komt vast en zeker meer aan.
    Dat beleid was al ingezet in H 2 2024 o.l.v. Sijmen de Vries.
  19. forum rang 9 aextracker 21 mei 2025 08:50
    quote:

    Vertrouwen schreef op 21 mei 2025 08:28:

    Als je alle ontwikkelingen in ogenschouw neemt (en dat heb ik altijd gezegd )gaat Pharming een geweldige toekomst tegemoet.

    Er staat zoveel op stapel dat het oogsten kan beginnen.

    Succes aan alle believers !!
    je doet je alias wel eer aan !
3.167 Posts
Pagina: «« 1 ... 99 100 101 102 103 ... 159 »» | Laatste |Omhoog ↑

Neem deel aan de discussie

Word nu gratis lid van Beurs.nl

Al abonnee? Log in

Direct naar Forum

Zoek alfabetisch op forum

  1. A
  2. B
  3. C
  4. D
  5. E
  6. F
  7. G
  8. H
  9. I
  10. J
  11. K
  12. L
  13. M
  14. N
  15. O
  16. P
  17. Q
  18. R
  19. S
  20. T
  21. U
  22. V
  23. W
  24. X
  25. Y
  26. Z
Forum # Topics # Posts
Aalberts 466 7.288
AB InBev 2 5.562
Abionyx Pharma 2 29
Ablynx 43 13.356
ABN AMRO 1.582 53.190
ABO-Group 1 27
Acacia Pharma 9 24.692
Accell Group 151 4.132
Accentis 2 267
Accsys Technologies 23 11.528
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC 218 11.686
Ackermans & van Haaren 1 196
Adecco 1 1
ADMA Biologics 1 34
Adomos 1 126
AdUX 2 457
Adyen 14 18.036
Aedifica 3 995
Aegon 3.258 323.528
AFC Ajax 538 7.105
Affimed NV 2 6.355
ageas 5.844 109.944
Agfa-Gevaert 14 2.092
Ahold 3.538 74.431
Air France - KLM 1.025 35.659
AIRBUS 1 13
Airspray 511 1.258
Akka Technologies 1 18
AkzoNobel 467 13.108
Alfen 17 26.912
Allfunds Group 4 1.564
Almunda Professionals (vh Novisource) 651 4.255
Alpha Pro Tech 1 17
Alphabet Inc. 1 442
Altice 106 51.198
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko)) 8.487 114.835
AM 228 684
Amarin Corporation 1 133
Amerikaanse aandelen 3.841 245.799
AMG 972 135.681
AMS 3 73
Amsterdam Commodities 305 6.807
AMT Holding 199 7.047
Anavex Life Sciences Corp 2 507
Antonov 22.632 153.605
Aperam 92 15.222
Apollo Alternative Assets 1 17
Apple 5 400
Arcadis 252 8.899
Arcelor Mittal 2.037 321.492
Archos 1 1
Arcona Property Fund 1 301
arGEN-X 17 10.557
Aroundtown SA 1 227
Arrowhead Research 5 9.785
Ascencio 1 35
ASIT biotech 2 697
ASMI 4.108 39.942
ASML 1.767 116.661
ASR Nederland 21 4.545
ATAI Life Sciences 1 7
Atenor Group 1 547
Athlon Group 121 176
Atrium European Real Estate 2 199
Auplata 1 55
Avantium 33 15.466
Axsome Therapeutics 1 177
Azelis Group 1 79
Azerion 7 3.572