Pharming September

1. maci 6 november 2025 07:06

   auteur info

   • maci

     Lid sinds: 21 feb 2000

     Laatste bezoek: 08 nov 2025

   • Aanbevelingen

     Ontvangen: 982

     Gegeven: 0

   •    Aantal posts: 5.031

   "We hebben opnieuw een sterk kwartaal neergezet, met een aanzienlijke groei in omzet en
   winstgevendheid, wat ons vertrouwen in onze strategische aanpak verder versterkt.
   We blijven de prestaties van RUCONEST® voortstuwen in de competitieve HAE-markt in de VS, gevoed door
   nieuwe patiëntinschrijvingen en een uitbreidende basis van voorschrijvende artsen, ondanks de lancering
   van een nieuwe orale on-demand behandeling in juli. Ook Joenja® liet aanzienlijke omzetgroei zien,
   gedreven door een stijging van 25% ten opzichte van het voorgaande jaar in het aantal patiënten met
   vergoede therapie en door consistent hoge therapietrouwpercentages.
   Vooruitkijkend verwachten we een voortgaande groei onder APDS-patiënten van 12 jaar en ouder, evenals
   nieuwe groeibronnen waaronder de verwachte uitbreiding van de pediatrische indicatie voor patiënten
   van 4 tot 11 jaar, de herclassificatie van varianten van onzekere betekenis (VUSs), en goedkeuringen door
   regelgevers die marktintroducties in verschillende belangrijke markten mogelijk maken.
   1
   Onze ontwikkelingspijplijn vordert voorspoedig, waarbij we nieuwe potentiële indicaties voor leniolisib
   ontsluiten in bredere populaties met primaire immuundeficiëntie en tegelijkertijd aanzienlijke onvervulde
   medische behoeften aanpakken bij primaire mitochondriale aandoeningen met KL1333.
   Om deze groeikatalysatoren en pijplijn-kansen optimaal te benutten, hebben we onlangs een aanzienlijke
   vermindering van het algemene en administratieve personeelsbestand aangekondigd. Hierdoor kunnen we
   ons kapitaal beter inzetten op groeikrachtige initiatieven. Deze gedisciplineerde aanpak, samen met onze
   sterke operationele resultaten — US$32 miljoen aan operationele kasstroom in het derde kwartaal —
   versterkt ons vermogen om de ontwikkeling van Pharming te versnellen en waarde te creëren voor
   belanghebbenden en aandeelhouders.
   Op basis van deze sterke prestaties en onze vooruitzichten voor het laatste kwartaal van het jaar verhogen
   we onze omzetprognose voor het hele jaar.
   Het is mij een genoegen Leverne Marsh per 1 januari 2026 te verwelkomen als Chief Commercial Officer,
   ter opvolging van Stephen Toor. Leverne beschikt over een indrukwekkend trackrecord op het gebied van
   impactvolle productlanceringen en diepgaande ervaring binnen het volledige commerciële spectrum. Deze
   expertise zal van cruciaal belang zijn voor de uitvoering van onze strategie om wereldwijd toonaangevend
   te worden op het gebied van zeldzame ziekten. Ik wil Steve danken voor zijn bijdragen aan Pharming
   gedurende de afgelopen negen jaar en voor zijn nalatenschap in de vorm van een unieke, op de patiënt
   gerichte cultuur.
   Tot slot wil ik onze teams bedanken voor hun inzet en veerkracht bij het realiseren van onze missie.”
   Hoofdpunten van het derde kwartaal
   Commerciële producten
   RUCONEST® voor de behandeling van acute HAE-aanvallen
   De sterke groei van RUCONEST® zette zich voort in het derde kwartaal van 2025, met een omzet van
   US$82,2 miljoen, een stijging van 29% ten opzichte van het derde kwartaal van 2024. De omzet voor de
   eerste negen maanden van 2025 bedroeg US$231,2 miljoen, een stijging van 34% ten opzichte van
   dezelfde periode in 2024.
   Op de Amerikaanse markt zijn we tijdens het kwartaal blijven groeien in het aantal patiënten en
   voorschrijvers, ondanks de marktintroductie van een nieuw oraal HAE-product op aanvraag begin juli. De
   aanzienlijke groei van het aantal patiënten ten opzichte van vorig jaar werd gedreven door patiënten die
   vertrouwen op RUCONEST® vanwege de werkzaamheid, betrouwbaarheid en snelle werking via
   intraveneuze toediening. Het verkoopvolume in de VS steeg met 24% in het derde kwartaal en met 28% in
   de eerste negen maanden.
   Pharming heeft de strategische beslissing genomen om RUCONEST® terug te trekken uit registratie en/of
   commercialisatie in alle markten buiten de VS. Deze markten droegen in het afgelopen kwartaal slechts
   US$1,1 miljoen bij, oftewel 1,3% van de totale RUCONEST®-omzet, en hebben zich nooit financieel
   duurzaam getoond. Het waarborgen van continuïteit van zorg en het minimaliseren van de impact op
   patiënten tijdens deze overgang blijven onze hoogste prioriteit. Deze beslissing stelt Pharming ook in staat
   om middelen opnieuw in te zetten op pijplijn-kansen met een groter groeipotentieel op lange termijn.
   2
   Joenja® (leniolisib) voor de behandeling van APDS
   De Joenja®-omzet steeg in het derde kwartaal van 2025 met 35% tot US$15,1 miljoen, vergeleken met het
   derde kwartaal 2024. Over de eerste negen maanden van 2025 bedroeg de omzet US$38,4 miljoen, een
   stijging van 20% ten opzichte van dezelfde periode in 2024. Het verkoopvolume groeide met 34% in het
   derde kwartaal 2025, gedreven door een aanzienlijke toename van het aantal patiënten met vergoede
   therapie in de VS en de marktintroductie in het Verenigd Koninkrijk in april 2025.
   De Amerikaanse markt was goed voor 89% van de omzet in het derde kwartaal, terwijl de EU en de Rest
   van de Wereld (RoW) 11% bijdroegen. De sterke groei in de EU en RoW was vooral het gevolg van de sterke
   patiëntinstroom in het Verenigd Koninkrijk.
   Op 30 september 2025 volgden 116 patiënten in de Verenigde Staten een vergoede therapie, wat
   neerkomt op een toename van 25% vergeleken met de 93 patiënten eind derde kwartaal 2024. Het aantal
   geïdentificeerde APDS-patiënten in de VS steeg met 13 in het derde kwartaal 2025 en met 36 in de eerste
   negen maanden van het jaar.
   Identificatie van APDS patiënten
   Per 30 september 2025 hadden we wereldwijd 990 gediagnosticeerde APDS-patiënten van alle leeftijden
   geïdentificeerd, waarvan 270 patiënten in de Verenigde Staten. Van de geïdentificeerde patiënten in de
   VS zijn 175 patiënten 12 jaar of ouder die momenteel in aanmerking komen voor behandeling met Joenja®,
   terwijl er 54 patiënten tussen de 4 en 11 jaar oud zijn en in aanmerking zouden komen zodra de verwachte
   goedkeuring door de FDA in januari 2026 is verleend.
   Herclassificatie van VUS-patiënten
   Er zijn momenteel meer dan 1.400 bekende Amerikaanse patiënten met een variant van onzekere
   betekenis (VUS) in de PIK3CD- en PIK3R1-genen die bij APDS betrokken zijn. Wij schatten dat bij 20% van
   deze VUS-patiënten uiteindelijk APDS zou kunnen worden gediagnosticeerd, wat de bereikbare
   patiëntenpopulatie voor Joenja® vergroot. Genetische laboratoria evalueren op dit moment data uit een
   studie die in juni 2025 is gepubliceerd in het vooraanstaande wetenschappelijke tijdschrift Cell door
   onderzoekers van Columbia University, om te bepalen hoe en in hoeverre patiënten kunnen worden
   geherclassificeerd als APDS-patiënten.
   Ontwikkeling van Joenja® (leniolisib)
   Leniolisib voor APDS
   Per 30 september 2025 nemen 180 APDS-patiënten deel aan een uitgebreid toegangsprogramma voor
   leniolisib (compassionate use), een lopende klinische studie, of een named patient programma.
   Uitbreiding van de pediatrische indicatie
   Op 31 juli 2025 dienden we een aanvullende geneesmiddelenaanvraag (sNDA) in bij de Amerikaanse FDA
   voor leniolisib voor de behandeling van kinderen van 4 tot en met 11 jaar die met APDS zijn
   gediagnosticeerd. Op 1 oktober 2025 maakten we bekend dat de FDA de aanvraag heeft geaccepteerd en
   een versnelde beoordelingsprocedure (Priority Review) heeft toegekend, met een streefbeslisdatum van
   31 januari 2026 onder de PDUFA-wetgeving. Bij een positief besluit plannen we de commerciële
   marktintroductie voor deze pediatrische leeftijdsgroep in het eerste kwartaal 2026.