Janssen&Janssen schreef op 3 februari 2026 07:02:
Pharming Group publiceert financiële vooruitzichten voor 2026 en belicht pijplijn zeldzame ziekten tijdens Investor Day
• Voortgang klinische pijplijn belicht, waaronder twee belangrijke waarde-creërende programma’s voor primaire immuundeficiënties (PIDs) met immuundisregulatie en door mtDNA veroorzaakte mitochondriale aandoeningen
• Introduceert napazimone (KL1333) als de stofnaam voor het programma voor door mtDNA veroorzaakte mitochondriale aandoeningen
• Omzetverwachting 2026 tussen US$405 – US$425 miljoen (8% tot 13% groei)
• Verwachte operationele kosten 2026 tussen US$330 – US$335 miljoen
• Investor Day vandaag live te zien vanaf 10:00 EST / 16:00 uur CET
Leiden, 3 februari 2026: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM/NASDAQ: PHAR) maakt de financiële vooruitzichten voor 2026 bekend en zal later vandaag tijdens een virtuele Investor Day de voortgang van de klinische pijplijn voor zeldzame ziekten toelichten, waaronder twee belangrijke waarde creërende programma’s.
De Investor Day richt zich op de wetenschappelijke onderbouwing, klinische strategie en langetermijnpotentie van Pharmings programma’s voor primaire immuundeficiënties (PIDs) met immuundisregulatie en door mitochondriaal DNA (mtDNA) veroorzaakte mitochondriale aandoeningen.
Chief Executive Officer Fabrice Chouraqui zegt,
“Pharmings visie om uit te groeien tot een toonaangevend wereldwijde onderneming in zeldzame ziekten is gebaseerd op de kracht van onze twee commerciële producten en onze hoogwaardige pijplijn. Wij verwachten dat onze commerciële portfolio sterk blijft groeien, met een totale omzet tussen US$405 miljoen en US$425 miljoen in 2026. We kijken ernaar uit om vandaag tijdens de Investor Day te laten zien hoe breed en kwalitatief sterk onze pipeline is. Leniolisib en napazimone (KL1333) worden ontwikkeld voor grote, onderbediende patiëntengroepen met een aanzienlijke onvervulde medische behoefte. De programma’s steunen op een stevig en groeiend fundament van biologisch en klinisch bewijs. Wij zijn ervan overtuigd dat beide programma’s op lange termijn veel waarde voor Pharming kunnen creëren.”
Financiële vooruitzichten 2026:
• Totale omzet tussen US$405 - US$425 miljoen (8% - 13% groei), gedreven door een sterke en versnellende groei van Joenja® en aanhoudende groei van RUCONEST®.
• Totale operationele kosten tussen US$330 – US$335 miljoen, voornamelijk gedreven door hogere R&D kosten gerelateerd aan de lopende fase II studies met leniolisib en de klinische goedkeuringsstudie met napazimone (KL1333).
Pijplijnoverzicht
Leniolisib – primaire immuundeficiënties met immuundisregulatie
Het management van Pharming zal de wetenschappelijke en klinische onderbouwing toelichten voor de uitbreiding van leniolisib naar bredere patiëntgroepen met primaire immuundeficiënties (PIDs) met immuundisregulatie, buiten de huidige goedgekeurde indicatie. Er lopen momenteel twee fase II proof-of-concept studies, één bij genetisch gedefinieerde PIDs gelinkt aan PI3K-signalering, en één bij common variable immunodeficiency (CVID) met immuundisregulatie. Topline resultaten van beide studies worden verwacht in de tweede helft van 2026.
Leniolisib is een orale, selectieve fosfoïnositide 3 kinase delta (PI3Kd)-remmer die momenteel onder de naam Joenja is goedgekeurd en wordt verkocht in de Verenigde Staten, en ook in meerdere andere landen, als de eerste en enige gerichte behandeling voor geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase d-syndroom (APDS) [1] , een zeldzame en progressieve primaire immuun-deficiëntie bij patiënten van 12 jaar en ouder.
APDS is een genetisch gedefinieerde vorm binnen het bredere CVID- spectrum en dient als klinisch gevalideerd proof-of-concept voor het aangrijpen van door PI3Kd veroorzaakte immuundisregulatie. Dit ondersteunt de mogelijke toepassing van leniolisib bij veel grotere groepen patiënten met PID’s en CVID.
Napazimone (KL1333) – door mtDNA veroorzaakte mitochondriale aandoeningen
Het management van Pharming zal de wetenschappelijke en klinische onderbouwing toelichten voor napazimone (KL1333), de nieuwbenoemde stof die wordt ontwikkeld voor door mtDNA veroorzaakte mitochondriale aandoeningen. Dit kan bij goedkeuring de eerste standaardbehandeling worden voor deze indicatie. De FALCON-klinische goedkeuringsstudie loopt momenteel en de resultaten worden in 2027 verwacht.
Napazimone (KL1333) is een experimentele therapie in ontwikkeling voor volwassen patiënten met primaire mitochondriale ziekte veroorzaakt door mutaties in het mitochondriale DNA (mtDNA), een zeldzame en invaliderende aandoening die wordt gekenmerkt door verminderde energieproductie, ernstige vermoeidheid en spierzwakte (myopathie), en een verkorte levensverwachting.
Perspectieven van klinische experts
Tijdens de Investor Day zullen vooraanstaande klinische experts presentaties verzorgen over de biologie van de ziekten, onvervulde medische behoeften en de mogelijke rol van Pharmings programma’s:
• Jocelyn Farmer, MD, PhD, Lahey Hospital & Medical Center – internationaal erkend expert op het gebied van CVID en immuundisregulatie
• Amel Karaa, MD, Massachusetts General Hospital, Harvard Medical School – internationaal erkend expert op het gebied van mitochondriale geneeskunde
Webcast-informatie Investor Day
De Investor Day vindt vandaag dinsdag 3 februari plaats, van 16:00–18:00 uur CET. Registratie en livestream via:
www.pharming.com/pharming-investor-da...Een replay is kort na afloop beschikbaar op Pharming.com.