AI_rabbit schreef op 25 februari 2026 21:38:
Het laten vervallen van een oral explanation (mondelinge toelichting) door het CHMP van de EMA tijdens het registratieproces van leniolisib is over het algemeen een positief teken. Het betekent dat het geneesmiddelencomité voldoende informatie heeft verkregen via schriftelijke vragen en antwoorden, waardoor een formele, mondelinge toelichting niet langer noodzakelijk is om tot een besluit te komen.
De belangrijkste redenen waarom de EMA de oral explanation voor leniolisib (Pharming Group) kan hebben laten vervallen, of waarom deze niet nodig bleek, zijn:
Voldoende schriftelijke opheldering: Pharming heeft waarschijnlijk via de "List of Questions" (LoQ) en "List of Outstanding Issues" (LoOI) voldoende overtuigende data en antwoorden aangeleverd over de veiligheid en werkzaamheid van het middel bij APDS-patiënten.
Focus op aanvullende data: De CHMP heeft specifiek gevraagd om geactualiseerde gegevens uit de lopende langetermijn-extensiestudie (die na de initiële aanvraag beschikbaar kwamen). Zodra deze data schriftelijk is verwerkt en geaccepteerd, kan een oral explanation overbodig worden.
Aanvaarding van klinisch voordeel: Hoewel het proces vertraging opliep, heeft de CHMP bepaald dat het klinische voordeel van leniolisib positief is, waardoor een mondelinge toelichting om ernstige twijfels weg te nemen niet meer nodig was.
Pharming Group N.V.
+1
Belangrijke context:
Ondanks dat een oral explanation vervalt, kan het proces vertraging oplopen. In het geval van leniolisib is de beoordeling omgezet van een versnelde procedure naar een standaardprocedure, en heeft Pharming meer tijd gekregen (tot januari 2026) om extra gegevens in te dienen over de productie/manufacturing. De beslissing om een oral explanation te laten vallen duidt er dus vooral op dat de klinische data als voldoende wordt beschouwd, ook al zijn er nog stappen nodig in het proces.
Pharming Group N.V.
+1