Phar2026 schreef op 4 maart 2026 14:45:
Three NMEs are set for approval review by an MHLW panel on March 5:
1. OrphanPacific’s leniolisib,
2. Ultragenyx’s triheptanoin, and
3. Bayer’s gadoquatrane.
The agenda also includes label expansions for Lusefi and Effexor, a new Eylea biosimilar from Celltrion, and…
Bovenstaande past vlgs mij mooi bij onderstaande vergezichten, die Pharming recent aangaf.!
Pipeline per 2026:
1. RUCONEST: $318m (+26%). Prognose 2026: mid-single-digit groei (VS-volume + ~3% prijsverhoging)
2. JOENJA: $58m (+29%). Prognose: versnellende groei.
Brutomarge Joenja is 73%-75%
- Pediatrische Joenja-omzet VS is hier niet meegenomen i.v.m. FDA CRL
- FDA CRL voor uitbreiding naar 4–11 jaar (PK/onderdosering laag gewicht).
- Type A meeting in maart 2026 ? duidelijkheid over vervolgstappen.
- EMA-goedkeuring verwacht in 1H 2026.
- pipeline; Grote upside mogelijkheden via uitbreiding naar bredere PID/CVID-
populatie (geen goedgekeurde therapieën).
- 2 Phase II-studies (PID/CVID) ? readouts in 2H 2026.
A. Doelgroep substantieel groter dan APDS alleen.
B. Potentieel $1B+ indicatie als data positief zijn.
3. Napazimone (KL1333) – mitochondriale ziekten