Ik open dit weekdraadje (nogmaals bedankt Juun voor je opdracht) wat vroeger dan gewoonlijk omdat i...

[quote alias=martinmartin id=8406442 date=201504131318][...]Wiesje bedankt voor jouw waarschuwin...

Een bericht van Twitlonger op Twitter:[b]We met with management to get additionalcolor on the ...

Zo dat was dus een vergadering van 3 uren, de langste die ik tot nu mee gemaakt heb. Dit was dus het...

Ik verwijs elke belegger in Arrowhead naar het volgende stukje van Dirk Haussecker:rnaith...

De studie (per patiënt) zou oorspronkelijk 5 jaar duren. Ik neem aan dat als dit nu verkort zou kunnen worden tot 3 jaar, de FDA inmiddels voldoende aanwijzingen heeft dat de hoge dosis voldoende is…...

@klaasdehaasBedankt voor je toelichting. Ik vraag me af of er grote verschillen zitten , qua werkingsduur, tussen Hemgenix en AMT130. Er worden toch continu nieuwe levercellen aangemaakt? Dit in teg...

newsroom.csl.com/2025-02-07-CSL-Behri...

quote:Tom3 schreef op 8 juli 2025 09:49:@klaasdehaas, wel een beetje somber. Heb je er zelf gewerkt?Je bericht nog eens bekeken: je hebt bij ProQr gewerkt? Ben daar 7 jaar teru...

De HD patiënt met het langste track record zit in het 5e jaar. Het zou interessant zijn te weten hoe het daar mee gaat, maar cellen in de hersens gaan toch een leven lang mee? Zijn er reden dat deze ...

@klaasdehaas, wel een beetje somber. Heb je er zelf gewerkt?...

@klaasdehaas, nog steeds niet overtuigd?:www.researchgate.net/publication/3926...

Het door UniQure geregistreerde patent staat op naam van Dr. Konstantinova:huntingtonstudygroup.org/hd-insights/...huntingtonstudy...

[quote alias=nb id=15753486 date=202506051429]Vooralsnog hou ik uniqure vast. Ik ga niet zo diep als jij, Tom, om het precieze uit te zoeken, maar sinds hun zekere resultaat vwb Huntington met ook e...

De bevestiging van de vondst door UniQure?pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39185703/...

Voor de diehards:Wat is een gen-exon?Een exon is een deel van het genoom dat in een mRNA-molecuul terechtkomt . Sommige exonen zijn coderend, wat betekent dat ze informatie bevatten voor de aanm...

UniQure is zo handig geweest om haar kennis mbt rnai sequenties die expliciet aangrijpen bij exon1 te beschermen:patentimages.storage.googleapis.com/9...

@klaasdehaas.Hier heb je een paper uit 2017 over het exon1 probleem bij Huntington met auteurs die niet gelieerd zijn aan UniQure. In feite dom om hier aan voorbij te gaan (als ik Spar...

Ook Spark zit met die hoge kosten. Gaat Uniqure geloof ik in eigen regie organiseren....

[quote alias=klaasdehaas id=15780341 date=202507021048][...]Absoluut en het is ook zeker niet het geval dat uniQure slechte kaarten heeft, ze hebben in ieder geval een goede voorsprong in huntin...

www.cgtlive.com/view/new-gene-therapy...Spark is hier al vanaf 2021 mee bezig.Over de details is men nogal schimmig:www.hdyo.org/a/827...

Spark (nu een onderdeel van Roche) is ook net begonnen met een HD gen- therapie op basis van AAV technologie. Ik lees niets over exon-1 targeting. Toch zijn er jaren van studie aan vooraf gegaan. Het...

@klaasdehaas:academic.oup.com/braincomms/article/4...

[quote alias=klaasdehaas id=15775827 date=202506271427][...]Je geeft uniQure te veel credits. Als je naar hun oorspronkelijke paper kijkt zie je dat hun insteek ook was om SNP specifiek het muta...

pmc-ncbi-nlm-nih-gov.translate.goog/a...Ook Tofersen voor ALS is goedgekeurd op basis van Nfl waarden en vertr...

www.fiercebiotech.com/biotech/industr...Is dit de reden voor de turbulentie rond het aandeel UniQure? Sarepta li...

Voor de twijfelaars onder ons zou ik willen adviseren het navolgende uit 2022 te lezen:www.dovepress.com/articles.php?articl...Two of the most advanced programs, the Phase...

Vandaag zakte Sarepta door het ijs tengevolge van een 2 de overlijden . Ook zij gebruiken voor hun Duchenne therapie AAV vectoren. Die van Sarepta zijn echter nogal een stuk gevaarlijker voor de lever...

Prilenia moeten we ook nog in de gaten houden:www.biospace.com/drug-development/uni...

Een artikel over durabilty is ook erg belangrijkpmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9077...

Op de site van UniQure wordt de term Episome gebruikt . Om dat laatste te begrijpen is het volgende leerzaam:pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8819...

www-allucent-com.translate.goog/resou...Wellicht een iets duidelijker verhaal....

pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC1038...Hoe ouder de techniek, hoe beter die werkt??...

Ontwikkelingen staan niet stil. In de laboratoria van Astra Zeneca (Zweden) wordt druk gesleuteld aan de ultieme vorm van Crispr-Cas teneinde oa Huntington echt op gen niveau te editen. Hopelijk duurt...

Onderwijl vielen de verkoopresultaten van PTC (de vorige werkgever van mevrouw OKeefe) zeker wat tegen:ir.ptcbio.com/news-releases/news-rele...

[quote alias=Tom3 id=15760484 date=202506120809]huntingtonsdiseasenews.com/vy-htt01/Heeft Novartis hier ook nog 100 miljoen aan gespendeerd?? HD is een waar slagveld gebleken met extreem...

huntingtonsdiseasenews.com/vy-htt01/Heeft Novartis hier ook nog 100 miljoen aan gespendeerd?? HD is een waar slagveld gebleken met extreem weinig winnaars. De prestatie van Amsterdam Mole...

Kapusta heeft vertrouwen in een goedkeuring:uniQure Inc.Wed, June 11, 2025 at 2:00 PM GMT+2 3 min readIn This Article: QURE +3.43%uniQure Inc.~ Proven biotech executive to lead commerc...

Ook voor de aandeelhouders wordt het dus rete spannend. De 3 jaars Huntington score en andere variabelen wordt dus van essentieel belang voor of de FDA akkoord gaat met versnelde toelating en zo ja, w...

Eind september wordt de 3 jaars update mbt de cohorten 1 en 2 verwacht aldus HDBuzz, dit wordt bepalend of er in maart 2026 een aanvraag voor goedkeuring bij de FDA mag worden gedaan. Erg spannend dus...

Beide AMT (nog van Amsterdam Molecular Therapeutics) 130 studies zijn Active/not recruiting . Wat verder in dit overzicht opvalt is de giga hoeveelheid trials op het gebied van HD, tot aan China toe: ...

huntingtonstudygroup-org.translate.go...Huntington is een wereldwijd proble...

Vreemd is dat in bovenstaande Alnylam trial geen ruimte is voor de Unified Huntington Score. Maw. weten we ook of het allemaal helpt? Komt dat pas in een volgende fase aan bod? In de Wave trial kwam...

Alnylam meldt een einddatum in juli 2028:clinicaltrials.gov/study/NCT06585449Ligt uniQure 3 jaar voor?...

Alnylam is dus de partij die we in de gaten moeten houden:en.hdbuzz.net/397/Hebben Alnylam en uniQure zelfstandig hun uitvinding gedaan? uniQure is hier al minimaal 5 jaar mee bezig....

rnaitherapeutics.blogspot.com/2025/01/Volgens Dirk Haussecker (PhD) is ook de Wave medicatie voor Huntington niet werkzaam:Therapeutic Strategies Aimed at Toxic RNA/ProteinThere a...

[quote alias=nb id=15756995 date=202506090757]Inderdaad, hard gewerkt Tom, zoals gezegd: je gaat veel verder de diepte in dan menigeen, iig dan ik. Fijn. Ik heb voor mijn doen al iets teveel aande...

m.nl.investing.com/newsBescheiden figuur in vergelijking met Anzalone en De Boer. Bijgaande bevestiging t.a.v. de werking van Hemgenix werd hier ook gemist....

@nb, bij AFMD zat ik er helemaal naast. Was een dure les. Voor velen trouwens. Grove incompetentie van het management ? Moreel verwerpelijke koerswijziging bij de grote farmaceuten? Wie zal het zegg...

Temporale lob epilepsie lijkt me ook een vreselijke kwaal. Een operatie wordt tot nu toe beschouwd als het laatste redmiddel. Wellicht wegen de voordelen dan op tegen de nadelen maar het zal altijd in...

quote:Lingus schreef op 8 juni 2025 10:43:Je hebt een regenachtige dag goed besteed, Tom3! Ik heb je een serie duimpjes gegeven.Ja bedankt, kennis van zaken is de enige manier ...

Ook in een dicht bevolkt land als India is Huntington een erkend probleem, echter het wordt daar onder het tapijt geveegd.hdsi.in/about/huntington-disease-in-i...Ik schat dat daar en d...

en.hdbuzz.net/433/PTC518 krijgt hier het voordeel van de twijfel. Eens kijken wat hier gebeurt...Dirk Haussecker is echter duidelijk:Monday, May 5, 2025PTC Therapeutics Full-Lengt...

Voor mijn eigen gemoedsrust heb ik me maar eens verdiept in de resultaten van Wave:en.hdbuzz.net/371/Het vreemde aan het Wave verhaal is dat er oorspronkelijk ook een universele Huntin...

Wave denkt ook een goede kans te maken met haar WVE003. Zou de beste winnen? Hoe kun je nu 1% volume uitbreiden van caudate nu meten??ir.wavelifesciences.com/news-releases...